Google stöder ett försök att använda CRISPR för att förebygga hjärtsjukdomar

Kategori: Bioteknik Postad 07 maj

Har du någonsin undrat varför vissa lyckliga människor äter chips, inte tränar och fortfarande inte får igensatta artärer? Det kan bero på att de har turgener.

Nu har Alphabet (Googles moderbolag) bankrullat ett nystartat företag som planerar att använda genredigering för att sprida lyckliga DNA-variationer med engångsinjektioner av genredigeringsverktyget CRISPR.

Inblandade hjärtläkare säger att de DNA-justerande injektionerna kan ge livslångt skydd mot hjärtsjukdomar.

Stor idé: Startupen, Verve Therapeutics, sa att den hade samlat in 58,5 miljoner dollar från investerare inklusive Alphabets riskfond, GV. Vad gör Verve annorlunda? De flesta genterapiföretag har gått efter sällsynta sjukdomar som hemofili. Men Verve tror att redigering av människors DNA istället kan hjälpa till att lösa den vanligaste dödsorsaken.

Muterade ledtrådar: Forskare vet att vissa människor har låga nivåer av dåligt kolesterol, utan att ens försöka. De har till och med en lista över genetiska mutationer som är kända för att skydda människor från hjärtsjukdomar - skillnader i gener med namn som PCSK9 och NPC1L1 . Verves plan är att använda CRISPR för att installera dessa typer av fördelaktiga mutationer hos andra människor.

Verve håller sin genlista hemlig. Men det är troligt att de kommer att försöka redigera människors lever; det är där fett bearbetas innan det hamnar i dina artärer. Som en del av lanseringen, säger Verve, samarbetar de med sitt Google-systerföretag Verily för att arbeta med att leverera CRISPR via injektioner av nanopartiklar.

Motiverad grundare: Företagets vetenskap kommer att ledas av Sekar Kathiresan, en genetiker som lämnar sin tjänst vid Broad Institute i Cambridge, Massachusetts, för att gå med i företaget och vars äldre bror, Senthil, dog av en hjärtinfarkt. I slutändan ser vi att den här behandlingen leder till många färre dödsfall som min brors, säger han.

Fix finns i dig: Just nu, för att undvika hjärtsjukdomar kan du ta statinpiller, ändra din kost och hoppa på en motionscykel. Men folk har svårt att hålla fast vid det. Forskarna vid Verve tror att om de kan installera lyckliga gener i din kropp, kanske du inte behöver det. Till en början, säger Kathiresan, kunde genredigeringsbehandlingen användas på vuxna som faktiskt har haft en hjärtattack och vill undvika en andra.

Förbättring: Verve säger att det håller sig till genredigering hos vuxna. Men låt oss inse det: det kan vara mycket frestande att introducera genetiska förbättringar som dessa i mänskliga embryon också. Faktum är att det redan har prövats.

Den kinesiska forskaren som skapade tvillinggenredigerade flickor i Kina gjorde en genetisk förändring för att skydda dem från HIV. Men samma forskare, He Jiankui, hade också ett öga på hjärtsjukdomar. Han redigerade mängder av mänskliga embryon för att ta bort PCSK9 , något han trodde skulle vara ett sätt att undvika denna sjukdom.

Rättelse: En tidigare version av den här artikeln kallades Alphabets riskkapitalfond vid dess tidigare namn, Google Ventures. Fonden heter numera GV. Dessutom var Senthil Kathiresan äldre bror till Sek Kathiresan, inte hans yngre bror som vi ursprungligen rapporterade.