Första mänskliga embryon redigerade i U.S.A.

En video visar genredigerande kemikalier som injiceras i ett mänskligt ägg vid befruktningsögonblicket. Forskare använde tekniken för att korrigera DNA-fel i faderns spermier.

Det första kända försöket att skapa genetiskt modifierade mänskliga embryon i USA har utförts av ett team av forskare i Portland, Oregon, MED Teknikgranskning har lärt sig.

Ansträngningen, ledd av Shoukhrat Mitalipov från Oregon Health and Science University, involverade att förändra DNA från ett stort antal encelliga embryon med genredigeringstekniken CRISPR, enligt personer som är bekanta med de vetenskapliga resultaten.

Fram till nu har amerikanska forskare sett med en kombination av vördnad, avund och viss oro när forskare på andra håll var först med att utforska den kontroversiella praktiken. Hittills har tre tidigare rapporter om redigering av mänskliga embryon alla publicerats av forskare i Kina.

Nu tros Mitalipov ha brutit ny mark både i antalet embryon som experimenterats på och genom att visa att det är möjligt att säkert och effektivt korrigera defekta gener som orsakar ärftliga sjukdomar.

Även om inget av embryona fick utvecklas på mer än några dagar – och det var aldrig någon avsikt att implantera dem i en livmoder – är experimenten en milstolpe på vad som kan visa sig vara en oundviklig resa mot födelsen av den första genetiskt. modifierade människor.

Relaterad berättelse

Relaterad berättelse Forskare utvecklar sätt att redigera morgondagens barns DNA. Ska de sluta innan det är för sent?

Genom att ändra DNA-koden för mänskliga embryon är målet för forskarna att visa att de kan utrota eller korrigera gener som orsakar ärftlig sjukdom, som blodtillståndet beta-talassemi. Processen kallas könslinjeteknik eftersom alla genetiskt modifierade barn sedan skulle överföra förändringarna till efterföljande generationer via sina egna könsceller - ägget och spermierna.

Vissa kritiker säger att experiment med könsceller kan öppna slussarna för en modig ny värld av designade bebisar konstruerade med genetiska förbättringar – ett perspektiv som bittert motarbetas av en rad religiösa organisationer, civilsamhällesgrupper och bioteknikföretag.

Den amerikanska underrättelsetjänsten kallade förra året CRISPR för ett potentiellt massförstörelsevapen.

Shoukhrat Mitalipov är den första USA-baserade vetenskapsmannen som är känd för att ha redigerat DNA från mänskliga embryon. OHSU/Kristyna Wentz-Graff

Nått av Skype vägrade Mitalipov att kommentera resultaten, som han sa att de väntar på publicering. Men andra forskare bekräftade redigeringen av embryon med CRISPR. Så vitt jag vet kommer detta att vara den första studien som rapporterats i USA, säger Jun Wu, en samarbetspartner vid Salk Institute, i La Jolla, Kalifornien, som spelade en roll i projektet.

Bättre teknik

De tidigare kinesiska publikationerna, även om de var begränsade i omfattning, fann att CRISPR orsakade redigeringsfel och att de önskade DNA-förändringarna inte togs upp av alla celler i ett embryo, bara några. Den effekten, kallad mosaicism, gav tyngd åt argumenten om att könslinjeredigering skulle vara ett osäkert sätt att skapa en person.

Men Mitalipov och hans kollegor sägs på ett övertygande sätt ha visat att det går att undvika både mosaik och effekter utanför målet, eftersom CRISPR-felen är kända.

En person som är bekant med forskningen säger att många tiotals mänskliga IVF-embryon skapades för experimentet med hjälp av donerade spermier från män som bär på ärftliga sjukdomsmutationer. Embryon i detta skede är små klumpar av celler osynliga för blotta ögat. MIT Technology Review kunde inte avgöra vilka sjukdomsgener som hade valts ut för redigering.

Det är ett principbevis på att det kan fungera. De minskade mosaicismen avsevärt. Jag tror inte att det är början på kliniska prövningar än, men det tar det längre än någon har gjort tidigare, sa en forskare som är bekant med projektet.

Mitalipovs grupp verkar ha övervunnit tidigare svårigheter genom att komma in tidigt och injicera CRISPR i äggen samtidigt som de befruktades med spermier.

Det konceptet liknar ett som testades på möss av Tony Perry från Bath University. Perry redigerade framgångsrikt musgenen för pälsfärg och ändrade pälsen på avkomman från den förväntade bruna till vit.

Något profetiskt sade Perrys artikel om forskningen, publicerad i slutet av 2014, att detta eller liknande tillvägagångssätt en dag kan möjliggöra målinriktning eller redigering av mänskligt genom under mycket tidig utveckling.

Genetisk förbättring

Född i Kazakstan när det var en del av det forna Sovjetunionen, har Mitalipov i flera år tänjt på vetenskapliga gränser. 2007 avslöjade han världens första klonade apor. Sedan, 2013, skapade han mänskliga embryon genom kloning, som ett sätt att skapa patientspecifika stamceller.

Hans teams övergång till embryoredigering sammanfaller med en rapport från U.S. National Academy of Sciences i februari som allmänt sågs som ett grönt ljus för laboratorieforskning om modifiering av könsceller.

Rapporten erbjöd också kvalificerat stöd för användningen av CRISPR för att skapa genredigerade bebisar, men bara om det användes för att eliminera allvarliga sjukdomar.

Den rådgivande kommittén drog en röd linje vid genetiska förbättringar - som högre intelligens. Genomredigering för att förbättra egenskaper eller förmågor utöver vanlig hälsa väcker farhågor om huruvida fördelarna kan uppväga riskerna, och om rättvisa om den bara är tillgänglig för vissa människor, säger Alta Charo, medordförande för NAS:s studiekommitté och professor i juridik och bioetik vid University of Wisconsin–Madison.

I USA har alla försök att förvandla ett redigerat IVF-embryo till en bebis blockerats av kongressen, som lade till ett språk till U.S. Food & Drug Administrations finansieringsräkning som förbjöd det att godkänna kliniska prövningar av konceptet.

Trots sådana hinder kan skapandet av en genredigerad person försökas när som helst, inklusive av IVF-kliniker som driver anläggningar i länder där det inte finns några sådana lagliga restriktioner.

Steve Connor är en frilansjournalist baserad i Storbritannien.

Dölj