Företag deklarerar tecken på framgång i CRISPR-behandling av blodsjukdomar

Kategori: Bioteknik Postad 19 nov

Eran av att redigera mänskliga gener för att behandla ärftlig sjukdom har anlänt. Det är enligt ett par bioteknikföretag som säger att de har eliminerat smärtsamma symtom från två patienter med blodsjukdomar.

Patienterna: Den ena har sicklecellssjukdom och den andra lider av beta-talassemi. För båda är problemet för lite hemoglobin, syrebäraren i blodet.

Tidigare i år genomgick varje patient en intensiv behandling där läkarna samlade in benmärgsceller och sedan använde genredigeringstekniken CRISPR för att slå på en andra kopia av hemoglobingenen, som normalt inte är aktiv hos vuxna. Sedan återfördes cellerna till sina kroppar.

Resultatet: CRISPR Therapeutics och Vertex Pharmaceuticals, företagen som leder den första i sitt slag, säger att det finns tecken på att behandlingarna har fungerat. Beta-talassemipatienten, till exempel, som bor i Europa, brukade få cirka 16 blodtransfusioner per år men har inte behövt en sedan behandlingen. Enligt NPR , sickle-cell-patienten, en 34-årig som heter Victoria Gray, lider inte längre av de smärtattacker som är typiska för det tillståndet.

Dessa preliminära data visar för första gången att genredigering faktiskt har hjälpt en patient med sicklecellssjukdom. Det här är definitivt en stor affär, Haydar Frangoul från Sarah Cannon Research Institute sa till NPR.

Genterapi: Den uppenbara framgången med CRISPR-teknologin utökar det växande rekordet av positiva resultat för genterapi, eller idén om att reparera och ersätta sjukdomsorsakande gener. Båda patienterna drabbades av några allvarliga biverkningar, eftersom deras immunsystem mestadels behövde förstöras med kemoterapi innan de reparerade benmärgscellerna återinfunderades.

Hög kostnad: Med tanke på den avsevärda livslånga kostnaden för att behandla dessa blodsjukdomar, inklusive sjukhusinläggningar, kan du förvänta dig att företag kommer att försöka ta ut försäkringsbolagspriser i miljoner om de får en CRISPR-kur godkänd. För närvarande vill bioteknikerna inte prata om kostnaderna. Samarth Kulkarni, VD för CRISPR Therapeutics, berättade Forbes det är för tidigt att överväga någon form av prissättningsbeslut.