211service.com
Ett år efter godkännandet får genterapikuren sin första kund
Daniel Zender
Ett barn i Europa har blivit den andra individen någonsin att få kommersiell genterapi, enligt GlaxoSmithKline.
Behandlingen, som kallas Strimvelis, kan ge ett direkt botemedel för en sällsynt ärftlig immunbrist genom att revidera en patients genetiska sammansättning (se Genterapins första ut-och-ut-kur är här).
Genterapi har utforskats brett i experimentella medicinska studier, men dess kommersiella potential är till stor del oprövad. Dessförinnan hade bara en enda annan individ, också från Europa, någonsin fått tillgång till genterapi för att behandla en ärftlig åkomma utanför en klinisk prövning. Den personen fick en annan drog, Glybera, 2015.
På tisdagen sa GlaxoSmithKlines talesperson Anna Padula att företaget behandlade sin första patient i mars, nästan ett år efter att Strimvelis godkändes för försäljning i Europa i maj 2016. Företaget avböjde att uppge patientens nationalitet eller säga hur behandlingen betalades för .
I mars sa GlaxoSmithKlines projektledare för Strimvelis, Jonathan Appleby, att svårigheterna att organisera gränsöverskridande europeisk ersättning för Strimvelis, som erbjuds vid ett enda center i Milano, Italien, var skyldig till förseningen i kommersialiseringen.
Strimvelis kommersiella öde övervakas noga när flera nya genterapibehandlingar går mot marknaden, inklusive i USA, där Spark Therapeutics planerar att söka godkännande för en blindhetsbehandling i år.
Genterapier är mer komplexa än vanliga piller, och de sjukdomar de behandlar drabbar få människor. Men skyhöga priser har väckt frågor om patienter kan komma åt dem. Strimvelis, som används för att behandla en ultrasällsynt immunbrist, har ett listpris på 594 000 euro, eller 648 000 dollar, vilket gör det till ett av de dyraste läkemedlen som finns (se Genterapikur har pengarna-tillbaka-garanti).
Genterapi har haft en stenig start på marknaden. Förra månaden sa bioteknikföretaget UniQure att det skulle dra sin genterapi Glybera från marknaden i Europa efter att ha behandlat bara en enda patient. Företaget, som fick grönt ljus i Europa 2012, skyllde på bristande efterfrågan. Dess läkemedel kostade 1 miljon dollar och hade blivit känt som världens dyraste medicin.
Relaterad berättelse
Måste läsas Efter Glybera är Strimvelis bara den andra genterapin för en ärftlig sjukdom som någonsin godkänts för försäljning. Det är definitivt ett dåligt tecken för patienter att det tog så lång tid att reda ut ersättningen, säger Casey Quinn, hälsoekonom vid MIT Center for Biomedical Innovation som specialiserat sig på europeisk läkemedelsprissättning. Det återstår att se om detta representerar någon form av vattendelare, eller om det kommer att ta lika lång tid att gå från en [patient] till två?
Strimvelis behandlar en sällsynt sjukdom som kallas svår kombinerad immunbrist på grund av adenosindeaminasbrist, eller ADA-SCID, som lämnar barn utan ett fullt fungerande immunsystem och sårbara för infektioner.
Det är vad som är känt som en ex vivo-genterapi, där en patients benmärgsceller avlägsnas och modifieras utanför kroppen med ett konstruerat virus som innehåller en fungerande ADA-gen. De reparerade cellerna återförs sedan till patienten via ett infusionsdropp i en ven.
Lucia Monaco, chief scientific officer för Fondazione Telethon, forskningsorganisationen som ursprungligen utvecklade terapin och sålde rättigheterna till GlaxoSmithKline, säger att administrering av Strimvelis kräver en specialiserad miljö.
Det är därför GlaxoSmithKline beslutade att erbjuda behandlingen endast i Italien på Ospedale San Raffaele i Milano. Företaget säger att barn i de 28 länderna i Europeiska unionen bör ha tillgång till Strimvelis under gränsöverskridande hälso- och sjukvård , med deras hemländer som tar upp kostnaden.
ADA-SCID drabbar endast uppskattningsvis 15 barn per år i Europa, och GlaxoSmithKline förväntade sig aldrig att Strimvelis skulle bli en stor tjänare. Det som är osäkert är om företag över huvud taget kan kommersialisera sjukhusbaserade genterapibehandlingar för sällsynta sjukdomar.
I själva verket, istället för att söka GlaxoSmithKlines terapi, har vissa ADA-SCID-patienter istället gått med i kliniska prövningar på sjukhus som erbjuder alternativa behandlingar. En studie, av en annan ADA-SCID-genterapi, pågår på Great Ormond Street Hospital i London. Susan Walsh, chef för den brittiska välgörenhetsorganisationen Primary Immunodeficiency UK, säger att de kliniska studierna vid Great Ormond Street Hospital har haft goda framgångar och innebär att patienter kan få terapi närmare hem istället för att resa till Italien.
För patienter i USA och Kanada har genterapi för ADA-SCID också varit tillgänglig genom en klinisk prövning vid University of California, Los Angeles. Den behandlingen har licensierats av London-baserade Orchard Therapeutics, en startup bemannad av tidigare GlaxoSmithKline-chefer.
Appleby säger att GlaxoSmithKline arbetar med att kryogeniskt frysa och transportera patienters celler så att företaget kan tillhandahålla Strimvelis mer allmänt i Europa. På så sätt skulle patienterna inte behöva resa till Milano för behandling. Företaget hoppas att det ska ske inom de närmaste två åren, säger han.
Appleby säger att han förväntar sig att flera patienter från hela Europa kommer att behandlas med Strimvelis under 2017.