Det första amerikanska försöket med CRISPR-genredigering hos cancerpatienter tyder på att tekniken är säker

Kategori: Bioteknik Postad 07 februari

Nyheterna: Tre personer med avancerad cancer har fått injektioner av immunceller genredigerade med CRISPR utan några allvarliga biverkningar. Det är den första amerikanska kliniska prövningen av tekniken och den första cancerprövningen med CRISPR någonstans som publicerar sina resultat.

Försöket: Syftet var enbart att avgöra om tekniken var säker och genomförbar, inte att hitta ett botemedel. På den grunden blev det en succé. De tre patienterna, alla i 60-årsåldern, hade alla tumörer som inte hade svarat på andra behandlingar och som producerade samma protein. Förra året fick de var och en en dos av CRISPR-förändrade versioner av sina egna T-celler, anpassade för att göra dem mer effektiva när det gäller att känna igen det proteinet och döda cancern. Dessa celler integrerades framgångsrikt med varje patients immunsystem och hittades fortfarande i deras blod nio månader senare. Resultaten av försöket publicerades i Vetenskap .

Faror: En oro var att införandet av cellerna kan utlösa ett immunsvar eftersom proteinet som används i CRISPR-processen härrör från bakterier. Så blev det inte. En andra oro var att CRISPR-genredigering skapar så kallade off-target-effekter där oavsiktliga raderingar sker i celler, vilket kan få dem att bli cancerösa. Några sådana förändringar sågs, men inget allvarligt.

Hur är det med patienterna? Även om patienterna såg sina tillstånd stabiliseras under behandlingen, och en hade en minskning av tumörstorleken, fungerade inte cellinjektionen på lång sikt. En har sedan dött; de andra två har sett sin cancer förvärras och får nu andra behandlingar.

Vad kommer härnäst: Rättegången kommer inte att fortsätta eftersom tekniken den använder är föråldrad (genredigeringstekniken har utvecklats snabbt sedan 2016, då studien godkändes), men de uppmuntrande resultaten kommer att bana väg för många andra tester av genredigeringsteknik hos patienter . Fyodor Urnov, vid University of California, Berkeley, som inte var involverad i arbetet, berättade för Science att studien svarar på frågor som ärligt talat har förföljt fältet.'