CRISPR kanske inte orsakar hundratals oseriösa mutationer trots allt

Forskare bakom en kontroversiell artikel har erkänt att deras resultat kan vara felaktiga.
  • Emily Mullin arkivsida
30 mars 2018

Kina Foton | Getty





En vetenskaplig tidskrift har dragit tillbaka en kontroversiell artikel, publicerad förra året, som antydde att genredigeringsverktyget CRISPR var en genomförstörande boll.

I den tillbakadragen studie , försökte forskare använda CRISPR i möss för att korrigera en mutation som orsakar blindhet. De fixade framgångsrikt det genetiska felet men rapporterade att CRISPR oavsiktligt gjorde mer än tusen andra förändringar – potentiellt skadliga sådana – i djurens DNA.

Det tog inte lång tid innan resultaten, publicerade i Naturmetoder , för att väcka panik över att CRISPR kan vara för farligt att använda på människor. Fynden hade inte observerats av andra forskare och fick omedelbart kritik från personer inklusive chefer på de tre stora genredigeringsföretagen, CRISPR Therapeutics, Editas Medicine och Intellia Therapeutics - vars aktier rasade efter att studien publicerades.



I dag, Naturmetoder drog tillbaka tidningen och sa i en medföljande redaktion att det inte fanns tillräckligt med data för att stödja påståendet om oväntade effekter utanför målet på grund av CRISPR.

Eftersom de första kliniska prövningarna med CRISPR ökar i Europa och USA, är det välkomna nyheter för företag och patienter som kan dra nytta av tekniken. I uttalanden som lämnats till MIT Technology Review , Editas och Intellia sa att de var nöjda med att den vetenskapliga processen kunde korrigera rekordet.

CRISPR är ett biologiskt system som kan programmeras för att exakt skära segment av DNA. Det har utpekats som ett permanent botemedel mot genetiska sjukdomar och som en mer effektiv cancerbehandling. Men frågor kvarstår fortfarande om hur säkert det är och hur väl det faktiskt skulle kunna fungera i kroppen.



Relaterad berättelse

Relaterad berättelse De första kliniska prövningarna är planerade att börja i USA och Europa medan andra har avstannat.

Så kallade off-target-effekter – oavsiktliga skärningar av DNA i andra än de avsedda delarna av arvsmassan – har varit ett stort problem när det gäller att flytta CRISPR från djurförsök till människor. Att skära av fel del av DNA kan ge upphov till cancer eller andra hälsoproblem. Men antalet av dessa förändringar som rapporterades i den tillbakadragna studien verkade misstänkt högt.

Tidigare i veckan, författarna till den ursprungliga tidningen har lagt upp en artikel på pre-print-servern bioRxiv och sa att de inte kunde replikera sina tidigare resultat.

Naturligtvis betyder tillbakadragandet inte att CRISPR är helt problemfritt.



På frågan om CRISPR kan användas säkert [i kroppen] är insatserna höga för många. Men för ingen är de högre än för de människor i vilka denna teknik kan komma att användas i framtiden. De är skyldiga ett noggrant och rigoröst svar Naturmetoder säger redaktionen.

Men andra forskare andas lättad över nyheterna, om inte de firar direkt. Min reaktion på att höra om tillbakadragandet: det är på tiden, säger Samuel Sternberg, biokemist och CRISPR-expert vid Columbia University.

Dölj