CRISPR användes just i ett försök att återställa synen för en blind person

Kategori: Bioteknik Postad 04 mars

Genredigeringsverktyget CRISPR har använts för första gången inuti kroppen på en vuxen patient, i ett försök att bota en form av blindhet.

Behandlingen : Enligt Opartisk Press , droppade läkare bara några droppar av en genredigerande blandning under näthinnan hos en patient i Oregon som lider av Leber congenital amaurosis, en sällsynt ärftlig sjukdom som leder till progressiv synförlust.

Celler som tar upp blandningen kan få sitt DNA permanent korrigerat, vilket potentiellt kan återställa en viss grad av syn.

Viktigt först: CRISPR testas redan för att modifiera blodceller utanför kroppen, för att behandla cancer, sicklecellssjukdom och andra tillstånd. Men att försöka bota sjukdomar som muskeldystrofi eller blindhet, som påverkar vävnader som inte kan tas bort, konstrueras och ersättas, kräver genetiskt modifierade celler i kroppen.

Tidigare modifierade forskare i Kina embryon med CRISPR, vilket ledde till den kontroversiella födelsen av tvillingflickor vars kroppar innehåller genetiska modifieringar. Minst en biohacker påstod sig också ha självinjicerat CRISPR.

Kommersiell vinkel: Den nya studien sponsrades av bioteknikföretagen Editas Medicine and Allergen och ägde rum vid Oregon Health & Science University.

Vi tror att förmågan att redigera inuti kroppen kommer att öppna helt nya områden inom medicinen och leda till en helt ny klass av terapier för sjukdomar som inte går att behandla på något annat sätt, säger Charles Albright, vetenskapschef på Editas, till. NPR .