Att bota en sjukdom med genterapi är en dålig affär

Maxwell Hamilton | Flickr

Analytiker på Goldman Sachs frågade en oroande fråga den här veckan om genterapi.

Är att bota patienter en hållbar affärsmodell?

I sociala medier var reaktionerna snabba och skarpa. Kallt och omoraliskt. Kapitalismen när den är som bäst.

Men Goldman-analytikern har en poäng. Det är knepigt att göra en varaktig vinst på engångskurer.

För åtminstone en stor drogtillverkare är svaret på Goldmans fråga nej.

Just idag såg vi GlaxoSmithKline sälja ut dess pipeline av genterapier för sällsynta sjukdomar till en startup i London som heter Orchard Therapeutics för en andel på 20 procent i det unga företaget.

Behandlingarna som Glaxo inte ville ha var goda mirakel: enkla kurer som ersätter en trasig gen och räddar liv.

En var Strimvelis, en terapi för en sällsynt immunbrist som har bott barn direkt.

Mark Rothera med tillstånd från LifeSci Public Relations

En annan, som fortfarande är under utveckling, är en DNA-fix för en förödande barndomsstörning som kallas metakromatisk leukodystrofi, som påverkar hjärnan. Offren förlorar sin förmåga att prata, gå och tänka innan de mister livet.

Det ekonomiska problemet är att företag kan få slut på patienter när de blir botade. Eller de kanske inte har tillräckligt med dem i första hand, om genterapierna behandlar ytterst sällsynta sjukdomar.

Till exempel diagnostiseras bara ett par dussin barn varje år i USA och Europa med den typ av bubbelpojkesjukdom som Strimvelis behandlar, kallad ADA-SCID. Så även till ett pris av $665 000 såg Glaxo inte att drogen skulle bli en stor affärsverksamhet.

Relaterad berättelse

Relaterad berättelse Ny DNA-fix stoppar hjärnförstörande dödlig sjukdom, men bara om den ges tillräckligt tidigt.

Vad mer är, även om det i årtionden verkade som om genterapi aldrig skulle komma, går området nu så snabbt att förbättrade versioner av dagens genombrott är bara månader bort.

Faktum är att Glaxo kastade in handduken till en tillverkare av just en sådan konkurrerande behandling. Orchard har sin egen version av en genterapi för immunbrist, för vilken man planerar att söka godkännande i USA i slutet av detta år.

Mark Rothera, VD för Orchard, kunde inte berätta MIT Technology Review om han trodde att hans företag skulle kunna gå med vinst från Strimvelis heller.

Jag tror att samhället måste hitta en balans mellan det extraordinära värde vi tillför och en hållbar affärsmodell, sa han. Det finns en balansgång.

Andra genkurer skulle kunna göras mer värdefulla om priserna är tillräckligt höga. Den 9 april sa Novartis att det nästan skulle betala sig 8,7 miljarder dollar att förvärva AveXis, ägare till en genterapi som bott barn med spinal muskelatrofi.

Den sjukdomen är 20 gånger så vanlig, så det finns en större marknad. Ändå antyder Novartis prognoser att behandlingen kan inbringa flera miljarder per år i intäkter också att företaget kan komma att ta ut oanade priser, kanske 2,25 miljoner dollar enligt Wall Streets bankirer.

Som Goldman-rapporten säger, är genterapipriser på mer än 1 miljon dollar sannolikt.

De behandlingar som Glaxo sålt av idag är mindre värda, både för att sjukdomarna är så sällsynta och för att de är ex vivo genterapier – en patients benmärgsceller tas bort, den nya genen läggs till och cellerna återförs till patienten.

Det är en besvärlig process som gör kommersialisering svårare än att sälja ett piller i en flaska eller en IV-påse.

Dölj