211service.com
Världens dyraste medicin dras från marknaden
Tillverkar genterapi på UniQure.
Företaget som utvecklade västvärldens första genterapi kommer att dra tillbaka sin banbrytande behandling från marknaden på grund av bristande efterfrågan.
Läkemedlet, Glybera, var den dyraste receptbelagda medicinen i historien på 1 miljon dollar för en engångsrunda av injektioner (se Världens dyraste medicin är en byst). Den innehåller konstruerade virus som bär kopior av en gen som är avsedd att korrigera lipoproteinlipasbrist, en sällsynt metabol sjukdom.
Glyberas godkännande av europeiska läkemedelsregulatorer 2012 markerade en milstolpe för området genterapi efter en rad motgångar och säkerhetsproblem. Men låg efterfrågan på terapin och frågor om dess effektivitet har plågat Glyberas tillverkare, UniQure, baserad i Amsterdam och Lexington, Massachusetts.
Det var inte bara så att det kostade 1 miljon dollar; det är att det kom ut på marknaden utan mycket bevis för att det var värt 1 miljon dollar, säger Casey Quinn, hälsoekonom vid MIT Center for Biomedical Innovation som är specialiserad på europeisk läkemedelsprissättning.
UniQure sa denna vecka att det inte kommer att förnya läkemedlets marknadsföringstillstånd i Europa när det är planerat att löpa ut i oktober. Företaget kommer att fortsätta att göra läkemedlet tillgängligt för patienter fram till det datumet.
Läkemedlets användning har varit extremt begränsad och vi ser inte för oss att patienternas efterfrågan ökar väsentligt under de kommande åren, säger UniQures VD, Matthew Kapusta, i ett uttalande från företaget.
Quinn säger att han inte tror att Glyberas misslyckande innebär problem för andra genterapier, men den kommersiella besvikelsen kommer när frågorna snurrar kring hur framtida sådana behandlingar ska prissättas.
Flera genterapiprodukter kommer att granskas för godkännande av US Food and Drug Administration i år, inklusive en behandling för ärftlig blindhet utvecklad av Spark Therapeutics och en ny form av cancerbehandling, kallad CAR-T-terapi, som utvecklas av Novartis och Kite Therapeutics .