Två spädbarn som behandlats med universella immunceller får sin cancer att försvinna

Läkare i London säger att de har botat två barn från leukemi i världens första försök att behandla cancer med genetiskt modifierade immunceller från en donator.

Experimenten, som ägde rum på Londons Great Ormond Street Hospital, ökar möjligheten till off-the-shelf cellulär terapi med hjälp av billiga förråd av universella celler som kan droppas in i patienternas ådror på ett ögonblicks varsel.

Det färdiga tillvägagångssättet kan utgöra en utmaning för företag inklusive Juno Therapeutics och Novartis, som var och en har spenderat tiotals miljoner dollar på banbrytande behandlingar som kräver att man samlar in en patients egna blodkroppar, konstruerar dem och sedan återinfunderar dem.

Båda metoderna förlitar sig på tekniska T-celler – immunsystemets hungriga rovdjursceller – så de attackerar leukemiceller.

De brittiska spädbarnen i åldrarna 11 och 16 månader hade var och en leukemi och hade genomgått tidigare behandlingar som misslyckats, enligt en beskrivning av deras fall som publicerades i onsdags i Vetenskap translationell medicin . Waseem Qasim, en läkare och genterapiexpert som ledde testerna, rapporterade att båda barnen fortfarande är i remission.

Även om fallen drog bred medieuppmärksamhet i Storbritannien , sa några forskare att eftersom London-teamet också gav barnen standardkemoterapi, misslyckades de med att visa att cellbehandlingen faktiskt botade barnen. Det finns en antydan om effekt men inga bevis, säger Stephan Grupp, chef för cancerimmunterapi vid Children’s Hospital of Philadelphia, som samarbetar med Novartis. Det skulle vara bra om det fungerar, men det har bara inte visats ännu.

Nyligen såldes rättigheterna till Londonbehandlingen, utvecklad av bioteknikföretaget Cellectis och den utvecklas nu vidare av läkemedelsföretagen Servier och Pfizer.

Behandlingar med manipulerade T-celler, allmänt känd som CAR-T, är nya och säljs ännu inte kommersiellt. Men de har visat fantastiska framgångar mot blodcancer. I studier hittills av Novartis och Juno har ungefär hälften av patienterna blivit permanent botade efter att ha fått förändrade versioner av sina egna blodkroppar.

Men kommersialisering av sådana personliga behandlingar väcker logistisk huvudvärk utan motstycke. Grupp säger att Novartis har utrustat ett tillverkningscenter i New Jersey och att patientceller har flugits in från 25 sjukhus i 11 länder, modifierats och sedan snabbt skickats tillbaka. Novartis har sagt att de kommer att söka amerikanskt godkännande för att sälja sin T-cellsbehandling för barn i år.

Löftet om immunterapi har dragit till sig enorma investeringar, men många nya aktörer satsar istället på den vanliga metoden. Bland dem finns bioteknikjätten Regeneron , Drakterapi , Fate Therapeutics , och Cell Medical .

Patienten skulle kunna behandlas omedelbart, i motsats till att ta celler från en patient och tillverka dem, säger Julianne Smith, vice vd för CAR-T-utveckling för Cellectis, som specialiserat sig på att leverera universella celler.

I det vanliga tillvägagångssättet samlas blod från en givare och förvandlas sedan till hundratals doser som sedan kan förvaras fryst, säger Smith. Vi uppskattar att kostnaden för att tillverka en dos skulle vara cirka 4 000 dollar, säger hon. Det jämförs med en kostnad på cirka 50 000 dollar för att förändra en patients celler och returnera dem.

Båda typerna av behandling kommer sannolikt att kosta försäkringsgivare en halv miljon dollar eller mer om de når marknaden.

Robert Nelsen, en riskkapitalist och en grundare av Juno Therapeutics, som samlade in hundratals miljoner för det anpassade tillvägagångssättet, säger att han inte är orolig för företag som utvecklar universella alternativ. Det de kan göra i framtiden är vad vi kan göra idag, sa Nelsen i en intervju förra året. Och jag garanterar dig att även om saker och ting var lika, vilket de inte är, skulle du vilja ha dina egna saker, inte någon annans celler.

Londonbehandlingen är känd för att involvera de mest omfattande manipulerade cellerna som någonsin getts till en patient, med totalt fyra genetiska förändringar, två av dem introducerade genom genredigering med en metod som kallas TALENs. En ändring var att ta bort donatorcellerna från deras benägenhet att attackera en annan persons kropp. En annan leder dem att attackera cancerceller.

I USA och Kina tävlar forskare också om att tillämpa genredigering för att göra förbättrade behandlingar för cancer och andra sjukdomar.

Dölj