Stamcellsbehandling för blindhet som rör sig genom patienttestning

En ny behandling för makuladegeneration är nära nästa steg av mänsklig testning - en anmärkningsvärd händelse inte bara för de miljontals patienter som den kan hjälpa, utan för dess potential att bli den första behandlingen baserad på embryonala stamceller.

Synstöd: Cellerna som används i Advanced Cell Technologys kliniska prövningar producerar mörka pigment och kullerstensliknande mönster som lätt kan kännas igen i kulturer.

I år, företaget i Boston-området Avancerad cellteknik planerar att flytta sin stamcellsbehandling för två former av synförlust till avancerade mänskliga försök. Företaget har redan rapporterat att behandlingen är säker (se Eye Study Is a Small but Crucial Advance for Stem-Cell Therapy), även om en fullständig rapport om resultaten från de tidiga, säkerhetsfokuserade testerna ännu inte har publicerats. De planerade försöken kommer att testa om det är effektivt. Behandlingen kommer att testas både på patienter med Stargardts sjukdom (en ärftlig form av progressiv synförlust som kan drabba barn) och på de med åldersrelaterad makuladegeneration, den främsta orsaken till synförlust bland personer 65 år och äldre.

Behandlingen baseras på retinala pigmentepitelceller (RPE) som har odlats från embryonala stamceller. En kirurg injicerar 150 mikroliter RPE-celler - ungefär mängden vätska i tre regndroppar - under en patients näthinna, som tillfälligt lösgörs för proceduren. RPE-celler stödjer näthinnans fotoreceptorer, som är de celler som upptäcker inkommande ljus och skickar informationen vidare till hjärnan.

Även om fullständiga data från försöken med ACT:s behandlingar ännu inte har publicerats, företaget har rapporterat imponerande resultat med en patient, som återställde synen efter att ha bedömts som juridiskt blind. Nu planerar företaget att publicera data från två kliniska prövningar som äger rum i USA och EU. i en peer-reviewed akademisk tidskrift. Var och en av dessa tidiga prövningar inkluderar 12 patienter som drabbats av antingen makuladegeneration eller Stargardts sjukdom.

De mer avancerade försöken kommer att ha dussintals deltagare, säger ACT:s chef för klinisk utveckling, Eddy Anglade. Om den visar sig vara säker och effektiv kan den cellulära terapin bevara synen hos miljoner som drabbats av åldersrelaterad makuladegeneration. År 2020, när befolkningen åldras, kommer nästan 200 miljoner människor världen över att ha sjukdomen, uppskattningsforskare . För närvarande finns det inga behandlingar tillgängliga för den vanligaste formen, torr åldersrelaterad makuladegeneration.

ACT:s experimentella behandling har sitt ursprung i en tillfällig upptäckt som Irina Klimanskaya, företagets chef för stamcellsbiologi, gjorde när hon arbetade med embryonala stamceller vid Harvard University. Dessa celler har kraften att utvecklas till vilken celltyp som helst, och i odling förändras de ofta på egen hand. En neuron här, en fettcell där – enskilda celler i en maträtt tenderar att ta slumpmässiga promenader längs olika utvecklingsvägar. Genom att förse kulturerna med färska näringsämnen men i övrigt lämna dem åt sig själva i flera veckor upptäckte Klimanskaya att stamcellerna ofta utvecklades till mörkpigmenterade celler som växte i ett kullerstensliknande mönster. Hon misstänkte att de utvecklades till RPE-celler, och molekylära tester backade upp henne.

Nu när hennes upptäckt har avancerat till en experimentell behandling, säger Klimanskaya att hon är upprymd över antydningarna om att den kan kunna bevara och kanske återställa synen. Hon minns ett röstmeddelande hon fick under sitt andra år på ACT: en person som förblindats av ett ärftligt tillstånd tackade henne för hennes arbete, oavsett om det fanns en behandling tillgänglig för honom eller inte. När man får ett sådant här meddelande känner man att man inte gör det förgäves, säger hon.

Dölj