211service.com
Stamceller verkar säkra vid behandling av ögonsjukdomar
När stamceller först togs ut från mänskliga embryon för 16 år sedan, föreställde sig forskarna att de snart skulle behandla diabetes, hjärtsjukdomar, stroke och många andra sjukdomar med celler tillverkade i labbet.
Transplanterade celler visas som en mörk fläck på näthinnan hos en person med makuladegeneration.
Allt har tagit längre tid än de trodde. Men idag rapporterade ett bioteknikföretag i Massachusetts resultat från det största och längsta mänskliga testet av en behandling baserad på embryonala stamceller, och sa att det verkar säkert och delvis kan ha återställt synen för patienter som blivit blinda av degenerativa sjukdomar.
Resultaten av den treåriga studien beskrevs idag i Lansett förbi Avancerad cellteknik och samarbetande ögonspecialister vid Jules Stein Eye Institute i Los Angeles, som transplanterade labbodlade celler i ögonen på nio personer med makuladegeneration och nio med Stargardts makuladestrofi.
Tanken bakom Advanced Cells behandling är att ersätta retinala pigmentepitelceller (kända som RPE-celler), en typ av vårdande vävnad utan vilken en persons fotoreceptorer också dör, med förnödenheter som odlas i laboratoriet. Den använder embryonala stamceller som utgångspunkt och lockar dem att generera miljontals specialiserade retinaceller. I studien fick varje patient en transplantation av mellan 50 000 och 150 000 av dessa celler i ett öga.
Huvudsyftet med studien var att bevisa att cellerna var säkra. Utöver att de inte såg några oroande biverkningar, noterade forskarna också vissa förbättringar hos patienterna. Enligt forskarna förbättrades hälften av dem tillräckligt för att läsa två till tre extra rader på ett ögondiagram. Robert Lanza, chief scientific officer för Advanced Cell, kallade dessa resultat anmärkningsvärda.
Vi har folk som säger saker som ingen skulle hitta på, som 'Åh, jag kan se mönstret på mina möbler' eller 'Nu kör jag till flygplatsen', säger han. Det är klart att det är något på gång här.
Lanza betonar behovet av en större studie, som han säger att företaget hoppas kunna lansera senare i år på Stargardts patienter. Men om de synresultat som hittills setts fortsätter, säger Lanza, skulle detta vara en terapi.
Vissa ögonspecialister sa att det är för tidigt att säga om synförbättringarna var verkliga. Patienterna undersöktes inte av oberoende specialister, sa de, och syn hos patienter med nedsatt syn är notoriskt svår att mäta. Det ger gott om utrymme för placeboeffekter eller omedveten partiskhet från läkares sida.
När någon får en behandling, försöker de verkligen att läsa ögondiagrammet, säger Stephen Tsang , en läkare vid Columbia University som ser patienter förlora synen på grund av båda sjukdomarna. Det är vanligt att patienter visar snabba förbättringar, säger han, även om de vanligtvis inte är lika stora som vad Advanced Cell rapporterar.
Tsang ifrågasätter också några av de fotografiska bevisen som Advanced Cell sa visade att de transplanterade cellerna hade överlevt. Det är ett proof of concept att det är säkert, men annars är det svårt att komma fram till någon slutsats, säger han.
Men gynnsamma resultat är avgörande för Advanced Cell, ett litet biotekniskt företag i Marlborough, Massachusetts, som har kämpat ekonomiskt. I år bötfälldes det av aktiemarknadstillsynsmyndigheter och dess vd avgick mitt i en skandal med aktieförsäljning. Lanza säger att en större studie för att bevisa om behandlingen fungerar skulle kosta tiotals miljoner.
Kanske för att det behöver samla in pengar har Advanced Cell tidigare bjudit på preliminära resultat från studien, inklusive att en patient, en ranchägare, i huvudsak återfick synen . Men för varje sådan anekdot finns det en annan patient som säger att behandlingen inte gjorde någonting. En, Maurie Hill, som har Stargardts och totalt har tappat den centrala delen av sin syn, sa på hennes blogg att hon var besviken över att hon inte hade upplevt någon funktionell förändring i synen.
De avancerade cellögonstudierna är viktiga eftersom de är de enda kliniska prövningarna baserade på embryonala stamceller i USA. En annan studie, i ryggmärgsskada, stoppades 2011 när Geron, företaget som stöder det, beslutade att avbryta programmet efter behandling fem patienter (se Geron stänger av banbrytande stamcellsprogram).
Men eftersom ögat är lättare att behandla kan det snart bli en liten boom i näthinnastudier med embryonala stamceller. Bioteknikföretaget BioTime sa denna månad att den hade bett U.S. Food and Drug Administration om godkännande för att genomföra en liten klinisk prövning. Läkemedelsjätten Pfizer planerar att lansera en egen studie, där den skulle transplantera större fläckar av retinala celler. Om den prövningen går framåt skulle det vara den första av ett stort läkemedelsföretag som använder embryonala stamceller.
Skälet är tydligt, säger Magdalena Seiler , en forskare vid University of California, Irvine. Om du kan ersätta RPE-cellerna kan du rädda fotoreceptorerna. Det har visats om och om igen i djurförsök.
I september utförde japanska läkare första transplantationen av näthinnevävnad som härrör från så kallade iPS-celler, som är stamceller som kan skapas från en persons egen vävnad och matcha dem genetiskt.