Spåra kostnaden för genterapi

Genterapi, som introducerar nytt genetiskt material i en persons DNA, utvecklades som ett revolutionerande sätt att behandla några av de mest sällsynta syndromen på jorden.

Läkemedelsföretag har kopplat astronomiska priser till dessa snävt riktade behandlingar. Faktum är att priserna är så höga att den ena redan har dragits från marknaden i Europa, och den andra har kämpat för att locka patienter.

En behandling som godkändes förra veckan kan ändra ekvationen. Yescarta är det andra exemplet på en genterapi som modifierar DNA i en persons immunceller för att gå efter cancer. Det som är annorlunda med Yescarta är att det kan behandla mycket fler patienter än de andra genterapier som hittills har godkänts.

Relaterad berättelse

Relaterad berättelse

För att se om det finns ett samband mellan priset för en genterapi och det uppskattade antalet patienter som den kommer att behandla per år, bestämde vi oss för att plotta dessa siffror för de godkända genterapierna i USA och Europa och en som väntar på godkännande i USA.

Herman Sanchez, managing partner på life science-konsultföretaget Trinity Partners, säger att det finns ett samband mellan patientpopulationen och priset för behandlingen: ju färre berättigade patienter, desto dyrare är det. Som du kan se varierar priserna från 373 000 dollar till 1 miljon dollar, medan antalet patienter per år är så lågt som bara några få till 7 500.

De minsta sjukdomarna har mer prissättning på marknaden, säger han. Det beror vanligtvis på det faktum att betalare inte behöver hantera många patienter.

Än så länge är Yescarta utstickaren. Det kan hjälpa så många som 7 500 människor, enligt Gilead, bioteknikjätten som förvärvade läkemedlets tillverkare, Kite Pharma i augusti. Jämför det med de små berättigade populationerna för de två genterapierna som godkänts i Europa, Glybera och Strimvelis. Samtidigt, i USA, säger Novartis att cirka 300 patienter per år kommer att vara berättigade till sin genterapi Kymriah, som behandlar en typ av barnleukemi. Med fler patienter kunde Gilead sätta ett lägre pris men kanske se högre totala intäkter i slutändan.

Fast Yescartas pris fortfarande föranledde tillrop från patientförespråkare , bådar det gott för genterapier i pipelinen för sjukdomar med fler patienter, som blödarsjuka och sickle-cell, som påverkar cirka 20 000 personer respektive 100 000 i USA.

Om den riktade sjukdomen är vanligare kommer det att bli mer prispress, säger Sanchez.

Nästa för godkännande är en genterapi som heter Luxturna som återställer synen hos patienter med en ärftlig typ av blindhet. Tidigare denna månad rekommenderade en panel av externa experter enhälligt att U.S. Food and Drug Administration skulle godkänna Luxturna, som tillverkas av Spark Therapeutics. Myndigheten kommer att fatta sitt beslut senast den 12 januari.

Spark säger att cirka 1 000 till 2 000 totalt människor i USA kan vara berättigade till dess terapi, vilket förbättrar synen genom att ersätta en muterad gen i näthinnecellerna. Företaget avböjde att ge prognoser på hur många patienter det skulle kunna behandla per år, så vi baserade våra siffror på den uppskattade förekomsten av den form av blindhet som Luxturna behandlar. Analytiker har uppskattat att behandlingen kan kosta 800 000 till 1 miljon dollar för att behandla båda ögonen.

Vad allt detta betyder för företag, försäkringsbolag och patienter är i luften. Företag som Spark kommer att möta ett prisdilemma när deras terapier vinner myndighetsgodkännande. Försäkringsbolag i USA har hittills hållit på med om de kommer att täcka dem. Samtidigt hoppas patienter med allvarliga medicinska tillstånd att de inte kommer att bli prissatta från ett botemedel.

Dölj