Ryggmärgskurer i Kina

Ett växande antal patienter är på väg till Kina för experimentella terapier, såsom celltransplantationer för att behandla ryggmärgsskador och andra sjukdomar. Men forskare inom området kritiserar hårt trenden och säger att dessa terapier är dyra, oprövade och potentiellt osäkra (se The Problematical Dr. Huang Hongyun, januari 2005).

Nu Kloka Ung , en internationellt erkänd expert på ryggmärgsskada, syftar till att ta itu med några av problemen som är associerade med tester på människor som involverar experimentella terapier. Han går i spetsen för a nytt projekt att genomföra rigorösa kliniska prövningar i Kina och har satt upp ett nätverk av kinesiska sjukhus för att testa nya behandlingar för ryggmärgsskada.

Young, neuroforskare och chef för Rutgers Universitys W.M. Keck Center for Collaborative Neuroscience i Piscataway, NJ, säger att tillgängligheten för den enorma kinesiska befolkningen kommer att drastiskt påskynda den kliniska prövningsprocessen, vilket gör att nya terapier kan testas snabbare och billigare. Han hoppas att nätverket i slutändan kommer att tillhandahålla en testplats för stora läkemedelsföretag med nya behandlingar för ryggmärgsskada.

Antalet potentiella nya terapier för ryggmärgsskada har blommat ut under de senaste åren – dussintals behandlingar har visat sig regenerera ryggmärgen i djurmodeller. Men att säkert testa dessa terapier är en utmaning. För det första är ryggmärgsskada ett komplext problem; patienter behåller ofta en partiell motorisk eller sensorisk förmåga och kan spontant återhämta sig viss rörlighet efter skadan.

Något som blodtryck är lätt att bedöma i en klinisk prövning – antingen sänker ett piller det eller så gör det inte det, säger John Ditunno , en expert på ryggmärgsskada vid Thomas Jefferson University i Philadelphia. Men utmaningen vid ryggmärgsskada är att du tittar på en persons förmåga att fungera i verkliga livet. Det är väldigt komplicerat.

Kliniska tester kräver också många patienter. Med endast cirka 10 000 ryggmärgsskador i USA varje år går rekryteringen till en studie smärtsamt långsam. Försök för behandlingar av ryggmärgsskada i USA har hållits uppe i flera år på grund av långsam inskrivning. Som ett resultat av detta har frustrerade patienter, uppmuntrade av framgångshistorier om experimentella terapier som inte godkänts i USA, börjat resa utomlands för att få tillgång till dessa behandlingar.

En av de mest kända utövarna som utför sådana behandlingar är Hongyun Huang, en kontroversiell kinesisk neurokirurg som har transplanterat till cirka 600 patienter vad han säger är luktomgivande celler, en typ av celler som kan hjälpa till att regenerera neuroner.

Många experter hävdar att dessa terapier, som kan kosta tiotusentals dollar, inte har testats tillräckligt. Det finns inga kontroller, inget väldefinierat protokoll för uppföljning efter proceduren, säger James gäst , en neurokirurg och ryggmärgsforskare med The Miami Project to Cure Paralysis. Gäst har tidigare besökt Huangs sjukhus och förra månaden var medförfattare till en kritik av behandlingen för en vetenskaplig tidskrift. Det finns relativt lite data om vad implantaten är, vilka komplikationer är, eller vad resultatet är, säger han.

Enligt Young, som utbildade Huang när han var postdoktorand vid Rutgers University, med början i slutet av 1990-talet, är denna brist på uppföljning symptomatisk för den medicinska kulturen i Kina. En del av problemet i Kina är att det inte finns något system för uppföljning, säger Young. När en patient lämnar sjukhuset har [sjukhuset] inte resurserna för att få patienten att komma tillbaka.

Young siktar på att ändra denna praxis med sitt nätverk för kliniska prövningar, som nu har 17 deltagande centra på det kinesiska fastlandet och Hongkong, och planerar att påbörja sin första kliniska prövning i juni.

Nätverket har sponsrat utbildningssessioner för de kinesiska läkare som är involverade i försöken, där amerikanska experter lärde ut standardiserade procedurer för bedömning av ryggmärgsskada. Resultatmått är alltid det viktigaste, säger Johan Karlberg, direktör för Clinical Trials Center vid University of Hong Kong, som har lång erfarenhet av att genomföra kliniska prövningar och kommer att övervaka nätverkets projekt.

I september planerar forskare att starta en placebokontrollerad prövning av litium, som har visat sig öka celltillväxt och överlevnad i djurmodeller. Nästa steg, om de får tillstånd, kommer att vara en prövning av stamceller från navelsträngsblod transplanterade till 300 patienter med kronisk ryggmärgsskada. Young säger att målet är att registrera försöken i både Kina och USA.

Med denna första prövning vill vi etablera proof of concept att vi kan ta en terapi från den prekliniska fasen till [kliniska prövningar i sent skede] på två år – vilket är väldigt snabbt – och göra det billigare, snabbare och bättre än någon annan annat, säger Young. Min förhoppning är att när vi väl har etablerat detta koncept kan ett företag med en lovande terapi komma in och få ett definitivt svar om två år...för $20 miljoner eller mindre. (Young uppskattar att nätverket kan köra försök för cirka 20 000 USD per patient för operation och sjukhusvistelse, jämfört med cirka 100 000 USD för en liknande amerikansk prövning.)

Det här nätverket har mer kapacitet än något annat nätverk i världen, säger Young. Vi skulle kunna testa 6 000 patienter per år om vi ville. Kapaciteten kommer dock också att bero på finansieringen, säger han. Nätverket förlitar sig hittills till stor del på insamling och måste fortfarande samla in en betydande summa pengar för att betala för sin första omgång av försök.

Det finns nog ingen som är bättre kvalificerad än [Young] är att tänka på att göra det här, säger Guest. Men det kan vara svårt att få de olika deltagande centra, som har väldigt olika kompetensnivåer, att verka på samma nivå, säger han. Det här kommer att bli en allians mellan några starka, välfinansierade center och andra center som har det kämpigt och underfinansierat, så om det kommer att fungera återstår att se, säger Guest.

Dessutom kanske nätverket inte kan registrera så många patienter som förutspått, säger John Steeves , en expert på ryggmärgsskada vid University of British Columbia. Folk tror att ett nätverk för kliniska prövningar i Kina skulle ha en enorm kapacitet med tanke på Kinas befolkning, säger han. Men kapaciteten hos hälso- och sjukvårdssystemet i Kina matchar inte nödvändigtvis befolkningen, så möjligheten för ett försök att attrahera lämpligt antal kandidater begränsas av det befintliga hälso- och sjukvårdssystemet.

Youngs nätverk är en del av ett bredare skifte i Kina, som under de senaste åren har fått uppmärksamhet från läkemedelsindustrin. Den kliniska prövningskulturen förändras snabbt, säger Karlberg vid University of Hong Kong. Kina går snabbt in i global läkemedelsutveckling, och pharma tittar på den växande marknaden i Kina.

Detta nya intresse kan medföra egna hinder. Det kinesiska läkemedelsregleringssystemet har utvecklats som svar på den internationella uppmärksamheten – landet har nu strikta regler för kliniska prövningar och en tillståndsprocess som är längre än i USA.

Tillbaka i USA ropar patienter redan på att få delta i de kinesiska försöken. Unga moderater a hemsida för patienter med ryggmärgsskada och deras familjer, och säger att den främsta frågan på sistone har handlat om hur man deltar i dessa försök. (Webbplatsen har också en sektion där människor som har rest utomlands för experimentella behandlingar berättar om sina erfarenheter, både bra och dåliga.)

Young säger att amerikanska patienter kommer att vara berättigade till prövningarna. De kommer dock att behöva resa till Kina för operationen och vara tillgängliga för uppföljningsundersökningar sex veckor, sex månader och ett år efter behandlingen. Även om de inte kommer att behöva betala för proceduren, skulle de behöva betala för all vård utöver den som ges till kinesiska patienter, säger Young. Som han förklarar är sjukhusvård annorlunda i Kina än i USA, med kinesiska familjer snarare än sjuksköterskor som ofta tar hand om patienter på avdelningarna.

Och hur är det med patienter som är ivriga att ta reda på om Hongyun Huangs kontroversiella behandling verkligen fungerar? Young säger att nätverket ännu inte har planer på att testa celltransplantationsterapin som användes av hans tidigare student.

Hemsidans bild med tillstånd från Rutgers University. Wise Young, expert på ryggmärgsskada vid universitetet.

Dölj