Nytt hopp för stamcellsterapi

Forskare har skapat embryonala stamcellslinjer som är en perfekt vävnadsmatchning med sina musdonatorer, vilket gör att cellerna kan transplanteras utan immunavstötning. Om liknande metoder lyckas hos människor kan tekniken ge ett sätt att generera patientmatchade celler för transplantation som inte kräver förstörelse av livskraftiga mänskliga embryon. Detta presenterar ett mycket mer effektivt sätt ... att generera vävnadsmatchade embryonala stamceller, säger George Daley , läkare och forskare vid Children's Hospital Boston och ledande forskare i projektet.





Forskare hoppas en dag kunna använda stamcellsbaserade terapier för att ersätta förlorade eller sjuka celler, till exempel vid Parkinsons sjukdom eller sicklecellanemi. Men precis som med organtransplantationer måste dessa celler vara nära anpassade till mottagarens genetiska profil för att undvika immunavstötning. För närvarande är den bästa metoden för att generera genetiskt matchade celler kloning eller kärnöverföring, där en vuxen cell från donatorn sätts in i ett ägg som har fått sitt DNA borttaget, vilket genererar ett embryo som är genetiskt identiskt med det från den vuxna donatorn. 2002 visade Daley och medarbetare att anpassade stamceller genererade via kloning kunde implanteras i möss för att bota genetiska brister.

Men kloning, som ofta kräver ett stort antal ägg, är ett tekniskt utmanande och ineffektivt sätt att tillverka stamceller, och det väcker etiska invändningar eftersom det kräver förstörelse av ett mänskligt embryo. Ett alternativ är att generera celler med hjälp av partenogenes, en form av asexuell reproduktion där ett embryo kan utvecklas utan befruktning. Partenogenes förekommer naturligt hos vissa växter och ryggradsdjur, men inte hos däggdjur. Men forskare kan lura däggdjursägg att genomgå partenogenes genom att aktivera ägget som om det hade blivit befruktat. Hittills har sådana embryon genererats i möss, primater och till och med människor. Mänskliga versioner av dessa embryon kallas parthenotes; de överlever bara några dagar och kan därför inte utvecklas till ett människoliv.


Medan forskare tidigare har kunnat generera stamceller från möss via partenogenes, ger den nya studien ett sätt att välja celler som är en perfekt vävnadsmatchning till donatorn. Det är första gången partenot-härledda celler framgångsrikt har transplanterats och tolererats i möss, säger Kent Vrana , en molekylärbiolog vid Penn State University. Detta arbete är viktigt eftersom det visar att du kan välja parthenotes för [vävnads]-kompatibilitet.



Daley varnar för att många tester fortfarande måste göras innan sådana terapier kan utvecklas för patienter. Till exempel, eftersom partenotceller bär två uppsättningar av moderns gener, kan de ha onormalt genuttryck. Vi ska försöka avgöra om celler gjorda av partenoter kommer att fungera normalt, säger Daley.

Daleys främsta intresse är att utveckla bättre terapier för blodsjukdomar, såsom leukemi. Även om benmärgstransplantationer är en effektiv behandling för leukemi, kan många människor inte hitta donatorer vars benmärg är tillräckligt nära för att vara lämpliga för transplantation. Teamet testar nu benmärgstransplantationer från partenot-härledda stamceller i möss och försöker skapa partenot-härledda stamceller från mänskliga ägg.

Det är inte klart om resultaten lätt kommer att översättas till människor, säger Robert Lanza , vice ordförande för vetenskaplig forskning vid Advanced Cell Technologies, en Alameda, Kalifornien-baserad firma som utvecklar stamcellsterapier. Medan forskare tidigare har kunnat generera stamceller från en primatpartenot, har processen visat sig svårfångad i mänskliga celler. För det mesta överlever inte mänskliga partenoter tillräckligt länge för att forskare ska kunna skörda de celler som stamceller härrör från. I juli meddelade en grupp italienska forskare vid ett möte att de hade tagit fram en rad stamcellsliknande celler från en mänsklig partenot, men arbetet har ännu inte publicerats i en vetenskaplig tidskrift.



Dölj