211service.com
Nya celler för ALS-patienter
Den här veckan implanterade kirurger vid Emory University i Atlanta en andra dos neurala celler i en patients ryggmärg, en del av en experimentell behandling som syftar till att bromsa utvecklingen av ALS eller Lou Gehrigs sjukdom. Patienten, Ted Harada , är den tredje personen i sommar som får en andra dos som en del av försöket. Cellerna produceras av ett Rockville, Maryland-baserat företag som heter Neuralstam som isolerar stamceller från hjärnan och ryggmärgen hos aborterade foster. Företaget riktar sig också mot andra stora tillstånd i centrala nervsystemet med sin cellterapiplattform, inklusive ryggmärgsskada, ischemisk spastisk paraplegi, kronisk stroke och hjärncancer.
ALS förstör gradvis förbindelserna mellan ryggmärgen och motorneuroner, vilket så småningom berövar patienterna all förmåga att röra sig. Förhoppningen är att cellerna som injiceras i ryggmärgen ska ge stöd, kanske genom att frigöra tillväxtfaktorer, och förhindra att motorneuroner dör. De vårdar de döende motorneuronerna tillbaka till hälsa eller gör dem friskare och saktar ner den degenerativa processen, säger Richard Garr, VD för Neuralstem.
Vi har funnit att proceduren är extremt säker, säger Eva Feldman , en neurolog vid University of Michigan och den ledande utredaren av försöket. Hos en delmängd av patienter verkar vi se att sjukdomen inte längre fortskrider, men det är för tidigt att veta om resultatet från det lilla antalet patienter är meningsfullt, säger hon.
I sin första operation fick Harada 10 injektioner, var och en innehållande cirka 100 000 celler, på sidorna av hans nedre ryggmärg. Efter ingreppet kunde han röra sina lemmar med styrka och skicklighet som överträffade hans förmågor innan behandlingen. Även om vissa ALS-patienter kan se korta perioder av små förbättringar eller stabilisering, är denna grad av återhämtning ovanlig. Under de senaste månaderna säger Harada att hans förmågor sakta har gått tillbaka, men i en långsammare takt än före behandlingen.
I denna veckas procedur, istället för att injicera celler i Haradas nedre ryggrad, kommer en kirurg att placera cellerna i hans övre ryggmärg, en region som håller de stora nervcellerna som styr andningen. Eftersom ALS-patienter vanligtvis dör av andningsstillestånd hoppas forskarna att behandlingen kommer att skydda motorneuroner i den övre ryggmärgen och förhindra eller bromsa förlusten av lungfunktion.
Neuralstammens celler är något annorlunda än typiska stamceller, genom att de har ett definierat öde. Genom att ta celler från ett foster i ett visst graviditetsstadium genererar företaget celler som fortfarande kan dela sig men förvandlas till en specifik celltyp, till exempel ryggmärgsceller. Denna unika egenskap hos Neuralstems celler gör det möjligt för företaget att testa potentiella läkemedel i specifika celltyper i centrala nervsystemet i odlingsrätter. Företaget letar för närvarande efter läkemedel som kan skydda och vårda neuroner från hippocampus, en del av hjärnan som är avgörande för att bilda och lagra minnen.
En annan ALS-studie, som pågår vid Mayo Clinic, testar en behandling som injicerar en patients egna stamceller, isolerade från fettvävnad, i hans eller hennes ryggmärgsvätska. Hittills har två patienter genomgått ingreppet. Liksom Emory-rättegången Mayo Clinic studie fokuserar på säkerhet. Även om sådana stamcellsbehandlingar fortfarande är ganska nya och medför risker, förändrar den svåra situationen för ALS-patienter balansen mellan risk och nytta. När du har en sjukdom som ALS, där den genomsnittliga överlevnaden är två till tre år efter diagnosen och den är jämnt dödlig, tycker utredare och FDA att det är etiskt att prova dessa mer desperata tillvägagångssätt som medför potentiellt högre risk, säger Anthony Windebank , en neurolog som leder Mayo-försöket.
Om proceduren visar sig säker, skulle ett av nästa steg för fältet vara att genetiskt modifiera cellerna för att producera specifika tillväxtfaktorer som sannolikt förhindrar motorneurondöd, säger Windebank. Om det finns några tecken på effektivitet med dessa tillvägagångssätt, skulle översättningen till kliniken ske mycket snabbt.