211service.com
Mänskliga stamceller hittades för att återställa minnet
Förra veckan meddelade ett bioteknikföretag i Kalifornien att dess mänskliga stamceller återställde minnet hos gnagare som fötts upp för att ha ett Alzheimers-liknande tillstånd - det första beviset på att mänskliga neurala stamceller kan förbättra minnet.
Företaget, ringde Stamceller , satsar på att dess proprietära beredning av stamceller från fetal hjärnvävnad kommer att ta många olika roller i det centrala nervsystemet. Företaget och dess medarbetare har redan visat att dess stamcellsprodukt har potential för att skydda synen i sjuka ögon, fungera som hjärnans stödceller eller förbättra gångförmågan hos gnagare med ryggmärgsskada.
Denna metamorfa förmåga är inte så överraskande – de är trots allt stamceller. Men experter säger att kvaliteten på forskare som är involverade i StemCells och de intressanta egenskaperna hos dess celler skiljer företaget åt. De har verkligen varit orubbliga i sitt arbete för att få in dessa celler i kliniska prövningar. Det är en tuff väg och de har gjort det, säger Larry Goldstein , en neuronal stamcellsforskare och chef för UC San Diegos stamcellsprogram.
Företaget upptäckte tekniken för att isolera dessa celler från hjärnvävnad 1999 och har sedan dess spenderat cirka 200 miljoner dollar på att förbättra tekniken. Nu är vi verkligen i den spännande fasen, för nu tittar vi på mänskliga kliniska data, till skillnad från bara små djur, säger StemCells vd Martin McGlynn.
Hans företag är inte den enda gruppen som tar in stamceller till kliniken. Även om mycket uppmärksamhet ägnades åt Gerons avgång från världens första embryonala stamcellsförsök (se Geron stänger av banbrytande stamcellsprogram), har många andra grupper fortsatt att driva sina icke-embryonala stamcellsterapier framåt för leukemi, kolit, stroke , och mer. Under tiden, Avancerad cellteknik fortsätter sina U.K.-baserade embryonala stamcellsterapiförsök för blindhet. Icke-embryonala stamceller kan komma från en mängd olika källor - benmärg, blod, såväl som donerad aborterad fostervävnad, som är fallet med stamceller och Neuralstam , ett annat företag fokuserat på neuronala stamceller. På senare år har forskare också utvecklat metoder för att omvandla normala vuxna celler till stamceller (så kallade inducerade pluripotenta stamceller), men deras säkerhet har ännu inte testats på människor.
Så även om StemCells inte är en ensamvarg, kan det mycket väl vara en flockledare. En av StemCells första mänskliga studier involverade ett litet försök med små barn med en sällsynt och dödlig neurodegenerativ sjukdom som kallas Battens sjukdom. År 2006 påbörjade företaget den första amerikanska Food and Drug Administration-auktoriserade prövningen av mänskliga neurala stamceller vid Oregon Health and Science University . Genom små borrhål i skallen implanterade en neurokirurg så många som en miljard neurala stamceller på olika platser i hjärnan på sex Batten-patienter.
Rättegången har sedan dess antytt att cellerna är säkra och integreras i hjärnan. Till en början fick barnen immunförsvarsdämpande läkemedel för att hindra deras kropp från att stöta bort cellerna. Men efter ett år avbröts den behandlingen. En stor fråga som vi hade, som vetenskapen hade, som FDA hade, var vad som händer med dessa celler när man drar tillbaka immunsuppression? säger McGlynn.
Behandlingen räddade dock inte barnen från effekterna av sjukdomen, och några har sedan dukat under för sjukdomen. Några av föräldrarna till de barn som gick bort gav tillstånd till obduktion, vilket gjorde det möjligt för forskarna att se att även efter ett och ett halvt år utan immunsuppression hade de transplanterade cellerna överlevt. Företaget ville prova cellterapi på barn i ett tidigare stadium av sjukdomen, men kunde inte hitta lämpliga patienter vid en sådan tidpunkt i sjukdomsförloppet och avbröt prövningen.
I ett annat litet försök har cellerna visat förmågan att göra funktionella förändringar i den mänskliga hjärnan. Vid University of California, San Francisco , fick fyra barn med en genetisk sjukdom som hindrar deras hjärnor från att producera myelin - det isolerande höljet på neuroner som är nödvändigt för korrekt elektrisk signalering - cellbehandlingen. I StemCells studie hade tre av de behandlade pojkarna små men mätbara vinster i neurologisk funktion, medan den fjärde förblev stabil. MRT-undersökningar indikerar att pojkarnas nervceller har fått fler myelinskidor, som finns kvar även efter att immunsuppression har tagits bort.
Företaget har också initierat prövningar på patienter med ryggmärgsskador och makuladegeneration, en sjukdom i ögat som gradvis förstör central syn. Dess schweiziska baserade studie med patienter med ryggmärgsskada, som påbörjades 2011 vid universitetet i Zürich, har hittills registrerat tre patienter, varav två har rapporterat förändringar i deras känslighet för beröring. Dessa patienter fick var och en en direkt transplantation av 20 miljoner stamceller in i ryggmärgen. Förra månaden tillkännagav företaget också början på ett försök för torr åldersrelaterad makuladegeneration, för vilken det för närvarande inte finns några FDA-godkända behandlingar. En rättegång vid Retina Foundation of the Southwest i Dallas kommer stamceller att testas i ögonen på upp till 16 patienter.
Men även med år av gedigna data från försöksdjur och lovande första start hos människor är framgång ingen garanti. Djur berättar bara en delmängd, säger Goldstein. Vem vet vad som kommer att fungera för vilken sjukdom. När du kommer till kliniska prövningar för människor är alla spel avstängda.