Kromosomkur

Varje mänsklig cell bär på 46 kromosomer, DNA- och proteinpaketen som överför gener från generation till generation när celler delar sig. På senare tid har forskare undrat om de kan lura cellens maskineri genom att sätta in en syntetisk 47:e kromosom försedd med gener som de själva väljer. Två företag, Athersys i Cleveland, OH, och Chromos Molecular Systems i Burnaby, British Columbia, börjar hitta ett svar; de testar konstgjorda kromosomer som ett säkert och effektivt sätt att introducera terapeutiska gener i patienter som lider av dödliga genetiska störningar.





Deras förhoppning är att de falska kromosomerna kommer att ge ett livskraftigt alternativ till konventionell genterapi, som vanligtvis använder virus för att leverera genersättningar vid behandling av sådana sjukdomar som hemofili och cystisk fibros. Virusens ringa storlek begränsar antalet gener som kan levereras, och eftersom virusproteinerna också kan orsaka farliga immunreaktioner är strategin riskabel. Konstgjorda kromosomer kan befria genterapipatienter från dessa problem. En konstgjord kromosom kan bära hur många gener som helst, ignoreras av immunsystemet och fungerar oberoende av andra kromosomer, så tekniken representerar potentiellt ett svar eller ett svar på dessa utmaningar, säger Huntington F. Willard, chef för Duke University Institute för genomvetenskap och politik. Willard och Athersys forskare skapade de första mänskliga konstgjorda kromosomerna för fem år sedan.

Övervakningsnation

Den här historien var en del av vårt aprilnummer 2003

  • Se resten av frågan
  • Prenumerera

Nu försöker Athersys och Chromos visa att Willard har rätt. I experiment på möss har Chromos visat att de falska kromosomerna överförs från moderceller till dotterceller under celldelning och från en generation till nästa när djuren reproducerar sig. På senare tid har Chromos-forskare visat att de kan höja antalet röda blodkroppar hos möss genom att injicera celler som innehåller konstgjorda kromosomer som bär genen för erytropoeitin, ett protein som stimulerar produktionen av blodkroppar. Om liknande konstruktioner fungerar på människor, inkluderar företagets potentiella mål diabetes, hemofili och olika metabola störningar.



Willard räknar med att mänskliga försök ligger ett år eller mer i framtiden. Men skeptiker finns i överflöd. Michle Calos, en genetiker vid Stanford University som tidigare arbetat med artificiella kromosomer, har sedan dess flyttat sitt fokus till andra genterapimetoder som att infoga terapeutiska gener på specifika ställen på naturliga kromosomer. Säger Calos, jag är inte säker på att det tillvägagångssättet kommer att nå kliniken, för jag tror att det kan finnas alternativ som bara är mer konkurrenskraftiga.

Dölj