Kristallterapi

En av anledningarna till att genterapi har sviktat hittills är att det är svårt att få in rätt gener i cellkärnor på ett säkert sätt. Genetiskt modifierade virus är en vanlig men mindre idealisk bärare för generna eftersom virusen kan orsaka ett dödligt immunsvar. Cancerforskaren Gayle Woloschak från Northwestern University Medical School och forskare vid Argonne National Laboratory vänder sig efter ett sätt att leverera de genetiska varorna ofarligt och effektivt till nanokristaller - partiklar som är några miljarddels meter i diameter.

De små partiklarna fungerar som byggnadsställningar för det genetiska materialet och gör det möjligt att fästa andra molekyler, såsom peptider, som kan hjälpa till att leda komplexet direkt till en cells kärna. I de första experimenten använde Woloschak och hennes medarbetare en liten elektrisk stimulans för att göra cellväggen semipermeabel, så att nanokristallerna, som bara är något bredare än DNA, kan glida igenom. För närvarande arbetar forskarna med att lägga till en navigationspeptid till byggnadsställningarna.

Den här historien var en del av vårt februarinummer 2003

• Se resten av frågan
• Prenumerera

För att göra kristallerna använde Woloschak och hennes kollegor titandioxid, ett material som inte borde provocera immunförsvaret. Nanokristaller är attraktiva också eftersom de kan bära flera gener, en egenskap som kan förenkla terapi för sjukdomar orsakade av flera felaktiga gener, säger Woloschak. Nanokristallerna kan också ge ett sätt att slå ut oönskat genetiskt material, tillägger hon. Forskarna skulle fästa en kort DNA-sträcka på nanopartikeln som matchar en defekt gensekvens; en gång bundet med det oönskade genetiska materialet i cellen kunde nanopartikeln brytas isär av ljus eller röntgenstrålar, och därigenom klippa bort det problematiska DNA:t.

Även om Woloschak säger att gruppens arbete är minst två år borta från djurförsök, börjar nanopartiklars potential definitivt att kristalliseras. Förhoppningen är att nanopartiklar kommer att kunna införliva några av de användbara egenskaperna hos en viral vektor, som lokaliseringspeptiderna, utan oro för att de ska orsaka en negativ immunreaktion, säger Daniel Feldheim, en kemist vid North Carolina State University som är utveckla guldnanopartiklar som också kan värvas i genterapiinsatser.

Dölj