Kor konstruerade med mänskliga gener skulle kunna stoppa vårt nästa sjukdomsutbrott

Under det senaste ebolautbrottet i Västafrika behandlade sjukvårdspersonal några sjuka patienter genom att injicera dem med plasma – den genomskinliga delen av blodet – som tagits från individer som hade överlevt sjukdomen. I avsaknad av ett godkänt läkemedel för att behandla patienter var förhoppningen att skyddande proteiner i donatorplasman skulle hjälpa mottagarna att bekämpa sjukdomen och återhämta sig.





Ett bioteknikföretag vill använda samma tillvägagångssätt för att behandla en mängd olika infektionssjukdomar, med en nyckelskillnad: kor, inte människor, kommer att vara plasmadonatorer.

South Dakota-baserade SAB Biotherapeutics har genmanipulerat kor för att producera stora mängder mänskliga antikroppar som kan användas för att behandla ett brett spektrum av infektionssjukdomar.

SAB Biotherapeutics of South Dakota har genmanipulerat nötkreatur för att producera stora mängder mänskliga antikroppar – proteiner som hjälper till att avlägsna skadliga främmande patogener från kroppen – på ett snabbt sätt som kan användas för att behandla patienter som lider av infektionssjukdomar som Middle East respiratory syndrome (MERS). ), ebola och influensa. Världshälsoorganisationen nyligen erkände företagets tillvägagångssätt bland sex lovande nya teknologiplattformar som kan hjälpa till att svara på sjukdomsutbrott över hela världen.



Hela tanken bakom detta är att mänskliga antikroppar är det naturliga sättet som våra kroppar bekämpar sjukdomar, säger Eddie Sullivan, VD och koncernchef för SAB Biotherapeutics.

Sullivan och hans kollegor konstruerade korna genom att slå ut en del av gener i djuren och ersätta den med en mänsklig artificiell kromosom som innehåller den genetiska informationen för att generera mänskliga antikroppar. De vaccinerade sedan korna med ett målsjukdomsantigen, ett främmande ämne som inducerar ett immunsvar i kroppen och stimulerar produktionen av antikroppar. När korna har producerat tillräckligt med antikroppar kan forskare skörda djurens plasma och separera antikropparna från plasman för att skapa ett terapeutiskt läkemedel. Hela processen, från vaccination av korna till slutprodukten, tar cirka två och en halv månad, vilket gör den snabbt skalbar i händelse av ett sjukdomsutbrott.

Forskare har tidigare försökt använda antikroppar från djur i ett försök att behandla sjukdomar. Men djurbaserade antikroppar kan ge allvarliga biverkningar hos människor. Sullivan tror att det är mindre sannolikt att detta händer med SAB:s antikroppar eftersom korna producerar antikroppar som verkar vara helt mänskliga.



Dessa flaskor innehåller renade humana antikroppar extraherade från plasma från genetiskt modifierade nötkreatur.

Antikroppar i plasma, även känd som immunglobulinterapi, har använts i årtionden för att behandla en mängd olika sjukdomar. Men en stor begränsning är att så mycket av det behövs för att behandlingen ska bli effektiv. Fördelen med att använda de genetiskt modifierade korna är att de kan producera mänskliga antikroppar i mycket större mängder än vad människor kan. Sullivan säger att en ko kan producera allt från 300 till 1 000 mänskliga doser per månad, beroende på sjukdomen.

Under ebolautbrottet visade forskare att dödsfall hos patienter som fick plasma från överlevande endast var något lägre än en kontrollgrupp som inte fick en plasmatransfusion – 31 procent jämfört med 38 procent. Men det betyder inte att konvalescentplasma inte fungerar; författarna noterar att vårdpersonal inte hade tid att mäta nivån av antikroppar som finns i donatorplasman.



2 000 dollar per gram

Varje ko kan producera 150 till 600 gram antikroppar per månad.

National Institutes of Health testar för närvarande SAB Biotherapeutics humana antikroppar från ko i friska vuxna för första gången i en fas I-säkerhetsprövning för MERS. Om det visar sig vara säkert, planerar företaget att testa läkemedlen i en fas II-studie i länder med lokala MERS-fall. SAB har också samarbetat med U.S. Army Medical Research Institute of Infectious Diseases för att testa sitt tillvägagångssätt mot ett brett spektrum av patogener, inklusive hantavirus, en sällsynt men dödlig virusinfektion som sprids av gnagare.

Medan tekniken är lovande, noterar WHO att det kan vara potentiellt dyrt att tillverka dessa läkemedel - till $2 000 per gram. Varje ko kan producera 150 till 600 gram antikroppar per månad, enligt Sullivan, vilket ger en rejäl prislapp. Den höga kostnaden innebär att många av de länder som kan dra mest nytta av dessa läkemedel kanske inte har råd att tillverka dem på egen hand, säger WHO-rapporten.



Dölj