211service.com
Köparen akta dig för denna 1 miljon dollar genterapi för åldrande
Telomerer Wikimedia
Det sägs att ingenting är säkert förutom döden och skatter. Men tvivel har kastats över det förstnämnda sedan 1970-talet, när forskare plockade i sömmarna på ett av biologins grundläggande mysterier: de molekylära orsakerna till att vi blir gamla och dör.
Den lösa tråden de drog hade att göra med telomerer - molekylära klockor på ändarna av kromosomerna som förkortas varje gång en cell delar sig, vilket i själva verket ger den en fast livslängd. Vissa vävnader (som tarmslemhinnan) förnyas nästan konstant, och det visade sig att dessa har höga nivåer av ett enzym som kallas telomeras, som arbetar för att återuppbygga och förlänga telomererna så att cellerna kan fortsätta dela sig.
Det räckte för att vinna Elizabeth Blackburn, Carol Greider och Jack Szostak a Nobelpriset 2009. Den uppenbara frågan var alltså om telomeras kunde skydda någon cell från åldrande – och kanske förlänga livet för hela organismer också.
Medan telomerförlängande behandlingar hos möss har gav spännande resultat , ingen har visat att justering av de molekylära klockorna har fördelar för människor. Det hindrar inte en amerikansk startup från att annonsera om en telomerhöjande genetisk terapi – till ett pris.
Libella Gene Therapeutics, baserat på Manhattan, Kansas, hävdar att det nu erbjuder en genterapi för att reparera telomerer på en klinik i Colombia för 1 miljon dollar per dos. Företaget meddelade den 21 november att det rekryterar patienter till vad det kallade en klinisk prövning som betalas för att spela.
Men akta dig för köparen: det här testet är för en oprövad, oprövad behandling som till och med kan vara skadlig för din hälsa.
Företaget föreslår att injicera patienter med virus som bär de genetiska instruktioner som celler behöver för att tillverka telomeras omvänt transkriptas, en molekyl som är involverad i att förlänga telomerernas längd.
Farorna är enorma, säger Jerry Shay, en världsexpert på åldrande och cancer vid University of Texas Southwestern Medical Center. Det finns en risk att aktivera en pre-cancercell som har alla förändringar utom telomeras, särskilt hos personer 65 år och äldre.
Sedan flera år tillbaka har personer som är inblandade i företaget gjort skiftande påståenden om studien, vilket har skapat osäkerhet om vem som är inblandad, när den kan starta och till och med var den skulle inträffa. Testlistor publicerade i oktober till clinicaltrials.gov visar för närvarande planer för tre kopplade experiment, var och en med fem patienter, inriktade på kritisk extremitetsischemi, Alzheimers respektive åldrande.
Jeff Mathis, president för Libella, berättade för MIT Technology Review att två patienter redan har betalat den enorma avgiften för att delta i studien: en 90-årig kvinna och en 79-årig man, båda amerikanska medborgare. Han sa att de kunde få genterapin senast den andra veckan i januari 2020.
Beslutet att debitera patienter en förmögenhet för att delta i studien av en experimentell behandling är en röd flagga, säger etikexperter. Vad är det moraliska skälet för att anklaga individer för Alzheimers? frågar Leigh Turner, vid University of Minnesotas Center for Bioethics. Varför debitera de som bär all risk?
Telomerstudien sker utanför USA eftersom den inte har godkänts av Food and Drug Administration. Detaljer som publicerats på clincaltrials.gov indikerar att injektionerna skulle utföras på IPS Arcasalud SAS medicinska klinik i Zipaquirá, Colombia, 40 kilometer (25 miles) norr om Bogotá.
Det tar mycket längre tid, är mycket dyrare, att få något gjort i USA i tid, säger Mathis om Libellas val att gå offshore.
För vissa promotorer av telomerasgenterapi är brådskan motiverad. Här är det etiska dilemmat: Springer du snabbt och riskerar att få låg trovärdighet, eller går du långsamt och har mer trovärdighet och global acceptans – men under tiden har människor dött? säger Mike Fossel, VD för Telocyte, ett företag som planerar att genomföra en studie av telomerasgenterapi för Alzheimers i USA om det kan vinna FDA-signoff.
Vår rapportering avslöjade ett antal obesvarade frågor om rättegången. Enligt listorna är den främste utredaren – det vill säga ansvarig läkare – Jorge Ulloa, en kärlkirurg snarare än en expert på genöverföring. Jag ser inte någon med relevant vetenskaplig expertis, säger Turner.
Dessutom säger Bill Andrews, som är listad som Libellas chief scientific officer, att han inte vet vem Ulloa är, även om männens bilder visas tillsammans på listan över lagmedlemmar på Libellas hemsida. Han sa att han trodde att olika läkare ledde rättegången.
Turner uttryckte också oro över den föreslagna 10-dagars observationsperioden som beskrivs i inlägget för den utländska studien: Om någon betalar, dyker upp, har behandling och inte stannar kvar särskilt länge, hur sker uppföljningsfrågor? Var äger de rum?
Företag som försöker prova telomermetoden pekar ofta på Maria Blascos arbete, en spansk forskare som rapporterade att telomerförlängande genterapi gynnade möss och inte orsakade cancer. Blasco, chef för det spanska nationella centret för cancerforskning, säger att hon anser att många fler studier bör göras innan man provar ett sådant genexperiment på en person.
Detta är inte första gången Libella har meddelat att rättegången kommer att börja omedelbart. Det hävdade i slutet av 2017 att mänskliga försök med telomerasterapi skulle börja inom de närmaste veckorna. Under 2016 hävdade Andrews (som då samarbetade med biotech-startupen BioViva) att byggandet av en åldersomvandlingsklinik på önationen Fiji skulle vara klar före årets slut. Ingetdera kom att ske.
Liknande frågor kring Libellas senaste påståenden om att de har två betalande kunder. Pedro Fabian Davalos Berdugo, chef för Arcasalud, sa att tre patienter väntade på behandling i december. Men Bioaccess, en colombiansk kontraktsforskningsorganisation som underlättar Libella-studien, sa att inga patienter ännu hade registrerats.
Oklart är också var Libella får de virus som behövs för behandlingen. Virovek, ett bioteknikföretag i Kalifornien som av flera källor identifierats som Libellas tillverkare, svarade inte på frågor om huruvida någon behandling hade producerats.