211service.com
Kinesiskt team rapporterar genredigerande mänskliga embryon
I en etiskt laddad första har kinesiska forskare använt genredigering för att modifiera mänskliga embryon som erhållits från en provrörsbefruktningsklinik.
Det vetenskapliga teamet på 16 personer, baserat vid Sun Yat-Sen University i Guangzhou, Kina, gav sig i kast med att se om det kunde korrigera gendefekten som orsakar beta-talassemi, en blodsjukdom, genom att redigera befruktade äggs DNA.
Teamets rapport visade att metoden ännu inte är särskilt korrekt, vilket bekräftar vetenskapliga tvivel om huruvida genredigering kan vara praktiskt i mänskliga embryon och om genetiskt modifierade människor kommer att födas någon gång snart.
De författarnas rapport dök upp den 18 april i en lågprofilerad vetenskaplig tidskrift som heter Protein & Cell . Författarna, ledda av Junjiu Huang , säger att det finns ett akut behov av att förbättra noggrannheten i genredigering innan den kan tillämpas kliniskt – till exempel för att producera barn med reparerade gener.
Forskarna försökte inte fastställa en graviditet och säger att de av etiska skäl endast gjorde sina tester på embryon som var onormala.
Dessa författare gjorde ett mycket bra jobb med att peka på utmaningarna, säger Dieter He , en forskare vid New York Stem Cell Foundation på Manhattan. De säger själva att den här typen av teknik inte är redo för någon form av tillämpning.
Tidningen hade tidigare cirkulerat bland forskare och hade väckt oro genom att lyfta fram hur nära medicinsk vetenskap kan vara att mixtra med den mänskliga genpoolen (se Engineering the Perfect Baby ).
I mars krävde en branschgrupp ett fullständigt moratorium för experiment av det slag som rapporterats från Kina, med hänvisning till risker och chansen att de skulle öppna dörren till eugenik, eller förändra icke-medicinska egenskaper hos embryon, såsom växtlighet eller intelligens (se Branschorganet Efterlyser moratorium för genetisk redigering). Andra forskare rekommenderade möten på hög nivå med experter, tillsynsmyndigheter och etiker för att diskutera om det finns acceptabla användningsområden för sådan ingenjörskonst (se Scientists Call for a Summit on Gene-Edited Babies).
Det kinesiska teamet rapporterade att de redigerade generna från mer än 80 embryon med en teknologi som heter CRISPR-Cas9. Medan de i vissa fall var framgångsrika, i andra fungerade inte CRISPR-tekniken eller introducerade oväntade mutationer. Vissa av embryona blev mosaiker, med en reparerad gen i vissa celler men inte i andra.
Föräldrar som är bärare av beta-talassemi kan välja att testa sina IVF-embryon och välja de som inte har ärvt den sjukdomsframkallande mutationen. Genredigering öppnar dock möjligheten för modifiering av könslinje, eller permanent reparering av genen i ett embryo, ägg eller spermier på ett sätt som förs vidare till avkomman och till framtida generationer.
Den idén är föremål för intensiv debatt, eftersom vissa tror att den mänskliga genpoolen är helig och aldrig bör bli föremål för tekniska förändringar, inte ens av medicinska skäl. Andra tillåter att könslinjeteknik en dag kan vara användbar men behöver mycket mer testning. Du kan inte rabattera det, säger Egli. Det är väldigt intressant.
Det kinesiska teamet utförde genredigeringen i ägg som hade befruktats på en IVF-klinik men som var onormala eftersom de hade befruktats av två spermier, inte en. Etiska skäl uteslöt studier av genredigering i normala embryon, sa de.
Onormala embryon är allmänt tillgängliga för forskning, både i Kina och i USA. Minst ett amerikanskt genetikcenter använder också CRISPR i onormala embryon som avvisats av IVF-kliniker. Denna grupp beskrev aspekter av sitt arbete under förutsättning att det inte skulle identifieras, eftersom förfarandet fortfarande är kontroversiellt.
Att göra reparationer med CRISPR utnyttjar en cells eget DNA-reparationsmaskineri för att korrigera gener. Tekniken leder ett skärande protein till en viss plats på DNA-molekylen och skär upp det. Om en DNA-reparationsmall tillhandahålls – i det här fallet en korrekt version av beta-globingenen – kommer DNA:t att laga sig själv med hjälp av den friska sekvensen.
Den kinesiska gruppen säger att bland de problem de stötte på ignorerade embryot ibland mallen och reparerade sig istället med liknande gener från sitt eget genom, vilket ledde till ogynnsamma mutationer.
Huang sa att han stoppade forskningen efter de dåliga resultaten. Om du vill göra det i normala embryon måste du vara nära 100 procent, sa han Naturnyheter . Det var därför vi slutade. Vi tycker fortfarande att det är för omoget.