211service.com
Immunöversyn för diabetes
Patienter som genomgick en procedur för att utplåna immunförsvaret och rekonstituera det med sina egna stamceller förblev insulininjektionsfria i upp till tre till fyra år efter proceduren, enligt en studie som publicerades denna vecka i Journal of the American Medical Association . Forskningen ger ytterligare bevis för att en stamcellstransplantation kan vända typ 1-diabetes hos vissa patienter. Även om en stamcellstransplantation är en drastisk procedur med risk för allvarliga biverkningar, representerar detta den mest framgångsrika behandlingen för att vända sjukdomen hos människor utan behov av pågående medicinering.
Immunomstart: För att starta om immunsystemet, skördar forskare hematopoetiska stamceller, som den på bilden här, från en patient och förstör det befintliga immunsystemet med en omgång immunsuppressiva läkemedel. De skördade stamcellerna injiceras sedan tillbaka i patienten. Denna typ av stamcellstransplantation visar lovande vid behandling av patienter med typ 1-diabetes.
Rapporten utökar forskning som publicerades 2007 och visar att majoriteten av 15 patienter som genomgick en blodstamcellstransplantation kunde förbli insulinfria i mer än 18 månader. Richard Burt , en medförfattare till studien och en specialist på autoimmun sjukdom vid Northwestern University, säger att kritiken mot den tidigare studien var att detta kanske var någon form av förlängd smekmånad; han syftar på ett fenomen där patienter som nyligen diagnostiserats med typ 1-diabetes kommer att se sina symtom förbättras tillfälligt när de gör hälsoförändringar. Den senaste studien utökar behandlingen till ytterligare fem patienter och visar att de flesta patienter har kunnat hålla sig insulinfria under en längre tid. Dessutom visar det att patienter har ökade nivåer av en biologisk indikator på insulinutsöndring – bevis på att de verkligen producerar insulin på egen hand.
Typ 1-diabetes är en kronisk sjukdom där immunförsvaret angriper de insulinutsöndrande betacellerna i bukspottkörteln; kroppen misslyckas så småningom med att producera tillräckligt med insulin för att kontrollera blodsockernivåerna. Eftersom denna form av diabetes är en autoimmun sjukdom har forskare letat efter sätt att stoppa immunsystemets destruktiva handlingar. En idé är att återställa patientens immunförsvar genom att utplåna det med läkemedel och sedan bygga upp det igen med patientens egna stamceller. Blod eller hematopoetiska stamceller finns i benmärgen och är ansvariga för att fylla på blod- och immunsystemets celler. Hematopoetisk stamcellstransplantation används oftast för att behandla patienter med cancer som leukemi och andra sjukdomar i blodet, men det har nyligen undersökts som ett sätt att behandla flera autoimmuna sjukdomar, inklusive diabetes och lupus.
I denna studie, som var baserad vid universitetet i Sao Paulo i Brasilien, genomgick patienter först läkemedelsbehandlingar för att öka produktionen av blodstamceller, vilket gör det möjligt att skörda stamceller från blodet snarare än från benmärgen. Patienterna lades sedan in på sjukhus och fick kemoterapi som allvarligt försämrade deras immunförsvar; de fick samtidigt läkemedel för att förhindra infektioner. Stamcellerna renades från blodet och injicerades sedan tillbaka i patienterna, där de kunde resa till benmärgen och återuppbygga immunförsvaret.
Tjugo av 23 patienter kunde sluta med insulinbehandling under i genomsnitt 31 månader; 12 av dessa har bibehållit detta tillstånd, medan 8 fick återfall och började ta låga doser insulin. Forskarna mätte också nivåer av C-peptid, en biprodukt av insulinproduktionen som används som en indikator på hur mycket insulin som tillverkas i bukspottkörteln. Burt förklarar att även under en smekmånadsperiod kommer C-peptidnivåerna att minska hos diabetiker, men för patienter i denna studie fortsatte C-peptidnivåerna att stiga och nådde sitt maximum vid två till tre år.
En stamcellstransplantation skulle bara vara effektiv hos nydiagnostiserade patienter som fortfarande har några betaceller kvar att bevara. Vissa patienter har också uppnått insulinoberoende med en experimentell behandling som går ut på att transplantera insulinutsöndrande celler från en donator. Dessa patienter kräver dock immunsuppressiva läkemedel för att förhindra att deras immunsystem stöter bort donatorcellerna. Detta är den första behandlingen som, efter en behandling, patienter inte får insulin och behöver inga mediciner, säger Burt.
Gordon Weir , chef för ötransplantation vid Joslin Diabetes Center i Boston, säger att resultaten är imponerande och att behandlingen helt klart har en viss effekt på det naturliga förloppet av typ 1-diabetes, men det är fortfarande för tidigt att förklara att detta är ett permanent botemedel. Vidare säger han att spänningen över resultaten bör dämpas av oro över de potentiella farorna med behandlingen och förvirring om hur stamcellstransplantationen faktiskt fungerar. I denna studie utvecklade två patienter lunginflammation på grund av behandlingen; tre andra upplevde senare hormonella störningar, och nio patienter utvecklade en spermiebrist.
Weir påpekar att behandlingsregimen involverade många läkemedel - inklusive kraftfulla kemoterapimedel - som också kan ha påverkat diabetes. Vi vet faktiskt inte att stamcellerna hade något att göra med det här resultatet, säger han. Weir hoppas att studien kommer att stimulera till ytterligare studier om stamcellernas roll och sätt att göra behandlingen säkrare. Burt och hans kollegor väntar nu på FDA-godkännande för en randomiserad studie som skulle ge mer rigorösa uppgifter om fördelarna med denna behandling för diabetes.