211service.com
Genterapikur har pengarna-tillbaka-garanti
En genterapi kommer att erbjudas till försäljning i Europa med en pengarna-tillbaka-garanti, enligt GlaxoSmithKline, företaget som kommersialiserar den.
Behandlingen, kallad Strimvelis, är det första direkta botemedlet mot en sällsynt sjukdom som uppstår från genterapi, och dess prislapp på 594 000 euro (665 000 USD), meddelade förra veckan , gör det till en av de mest dyra engångsbehandlingar som någonsin sålts av en läkemedelsfirma.
Nu har vi lärt oss att det också är den första genetiska fixen som kommer med en garanti.
Läkemedlet måste leverera vad du säger eller så betalar vi inte, säger Luca Pani, generaldirektör för den italienska läkemedelsmyndigheten, känd som AIFA, som satte priset och villkoren under förhandlingarna med den brittiska läkemedelsjätten. Om det inte fungerar kommer de att returnera pengarna.
Behandlingen använder ett virus för att lägga till en saknad gen till benmärgen hos barn med ADA-SCID, en ibland dödlig oförmåga att bekämpa infektioner. I en studie som involverade arton barn, utförd på ett sjukhus i Milano, botades alla utom tre direkt.
GSK köpte rättigheterna till behandlingen 2010 och fick godkännande tidigare i år för att sälja den i Europa, men på grund av dess komplexitet kommer företaget att erbjuda den endast i Milano, vilket kräver att familjer reser och tillbringar veckor där. Det betyder att det italienska priset kommer att gälla hela Europa, säger Pani.
I vissa mått räknas Strimvelis pris som ett fynd. Kostnaden för en benmärgstransplantation från en annan person – det etablerade sättet att behandla ADA-SCID – kan uppgå till 1 miljon dollar. Vissa andra patienter behandlas med enzyminjektioner som kostar $250 000 per år. Kostnaden för dessa läkemedel och den vård som behövs för ett sjukt barn uppgår snabbt till miljoner.
Jag förväntade mig ett högre pris, säger Christian Hill, VD för Map Biopharma, ett konsultföretag i Cambridge, Storbritannien. Min första magkänsla var 'Hmmm, det är verkligen överraskande.'
Enligt Pani vände GSK sig till den italienska byrån med ett pris som nästan var dubbelt så stort som det slutligen fastställdes – eller cirka 1 miljon dollar. Men AIFA hade en stark förhandlingsposition eftersom terapin hade utvecklats i Italien med donationer till välgörenhet. GSK avböjde att kommentera förhandlingarna. Det är verkligen svårt, eftersom allas [ekonomiska] modeller involverar vanliga droger och dessa är inte vanliga droger, säger Pani. Det är en symbol för framtiden, absolut.
Tanken bakom genterapi är att en engångskorrigering av en patients DNA kommer att leda till ett livslångt botemedel. Strimvelis är den första behandlingen som kommersialiseras som lever upp till löftet. Men potentiella botemedel mot hemofili, en sällsynt ögonsjukdom , och en dödlig hjärnsjukdom kan nå marknaden härnäst, och de kan vara lika dyra.
Den italienska byrån är ovanlig genom att den redan inför betalning för prestationsregler för vissa cancerläkemedel. Den upprätthåller 135 patientregister för att spåra hur väl de fungerar och Pani säger att Italien har samlat in mer än 250 miljoner euro i återbetalningar. Patienter som får GSK:s genterapi kommer också att spåras i ett register, bekräftade företaget. Baserat på erfarenheter hittills kan GSK sluta återbetala ungefär var sjätte behandling.
Men den stora frågan är inte om genterapi kostar för mycket – det är om företag kan tjäna några pengar på det, särskilt att behandla ultrasällsynta sjukdomar. Endast ett dussintal barn föds med ADA-SCID varje år i Europa. Att behandla dem alla skulle generera cirka 8 miljoner dollar i intäkter – knappt ett stopp för GSK, som säljer läkemedel för 30 miljarder dollar per år.
Att behandla 12 barn om året – det är helt enkelt inte kommersiellt gångbart, till vilket pris som helst, säger Phil Reilly, en partner på Third Rock Ventures i Boston, som investerar i genterapiföretag. Men det finns hundratals om inte tusentals sjukdomar som faller inom denna kategori. Vi behöver en ny modell för ultrasällsynta sjukdomar, eftersom vi ska utveckla dessa behandlingar. Reilly säger att pengarna-tillbaka-garantier och pay-as-you-go-system är två sätt att göra höga klistermärkespriser tilltalande.
GSK säger att det inte kommer att tjäna mycket pengar på Strimvelis. Istället ser man behandlingen som ett sätt att hjälpa patienter och få erfarenhet av behandlingar som involverar celler och gener. Det är också arbetar med ett litet företag, Adaptimmune, för att genetiskt förändra immunceller för att bekämpa cancer. Vi förväntar oss inte att få tillbaka alla kostnader för att bygga en plattform för att leverera gen- och cellterapi enbart från Strimvelis, säger Anna Padula, talesperson för GSK:s grupp för sällsynta sjukdomar. Vi hoppas att Strimvelis blir den första av ett antal innovativa genterapiläkemedel som vi kommer att ge patienterna. Företaget inser, tillägger hon, att industrin kommer att behöva anpassa sättet på vilket läkemedel prissätts och finansieras.