211service.com
Genterapi i USA är på väg för godkännande så tidigt som nästa år
Den första genterapin för en ärftlig sjukdom i USA är närmare verkligheten än någonsin tidigare.
Spark Therapeutics är bara det andra företaget som har ansökt till U.S. Food and Drug Administration för en sådan behandling, men det kommer sannolikt att vara det första som kommer ut på marknaden.
När hon talade på EmTech MIT 2016 på tisdagen, bekräftade Katherine High, Sparks medgrundare, att företaget är på väg att lansera sin första produkt nästa år. Genterapin, känd som SPK-RPE65, riktar sig mot mutationer i människors ögon som ofta leder till blindhet. För närvarande finns det inga läkemedel tillgängliga för att behandla dessa sjukdomar, kända som ärftliga retinala dystrofier.
Katherine High, medgrundare av Spark Therapeutics, pratar med Antonio Regalado från MIT Technology Review.
Spark planerar att slutföra sin FDA-ansökan i början av 2017. Om den godkänns nästa år skulle behandlingen bli den första för en ärftlig sjukdom som får grönt ljus i USA. Två sådana genterapier, Strimvelis och Glybera, har redan godkänts i Europa .
Glyberas tillverkare, UniQure, sökte initialt FDA-godkännande för sin genterapi, som behandlar en sällsynt genetisk sjukdom som kallas lipoproteinlipasbrist (LPLD). Men företaget lade ner dessa planer i december 2015 efter att FDA motverkade ansökan med en begäran om att genomföra ytterligare kliniska prövningar för att bevisa terapins effektivitet.
Genterapiområdet har sett sin andel av kliniska misslyckanden, inklusive en patient som dog 1999 på grund av komplikationer av en experimentell behandling. High säger att tidigare misslyckanden delvis uppstod på grund av att djurmodeller inte tillräckligt exponerade de potentiella felen i genterapi.
Man måste lösa en kritisk massa av problem innan man kan börja terapeutisk utveckling på allvar, sa hon.
Spark har utan tvekan löst de problemen med SPK-RPE65. Den här veckan presenterade företaget Fas III-data vid American Academy of Ophthalmologys årliga möte som visade att 27 av 29 försökspersoner som var praktiskt taget blinda upplevde en ökad synfunktion i mer än ett år efter proceduren. Inga patienter har haft några allvarliga biverkningar i samband med behandlingen, enligt företaget. High sa att behandlingen administreras i ett 45-minuters kirurgiskt ingrepp under anestesi, och en förändring i synen kan ses inom 30 dagar.
High sa i en intervju på tisdag att företaget har avslutat rättegången och inte planerar att genomföra några ytterligare tester innan de söker FDA-godkännande - ett tecken på att Spark är säker på sin FDA-ansökan.
Spark började testa SPK-RPE65 först 2007 och har sedan dess anslutit sig till en liten grupp företag som har avancerade experimentella genterapier efter initiala säkerhetsprövningar och in i tester i sena stadier. Samtidigt arbetar Spark också på en genterapi för hemofili, som redan visar lovande resultat.