Genredigeringsföretag slår tillbaka på papper som kritiserade CRISPR





Två genredigeringsföretag slår tillbaka på en vetenskaplig publikation som fick deras aktier att rasa förra veckan, kallar det fel, fyllt med fel och säger att det inte borde ha publicerats.

I separata brev skickade till Naturmetoder , forskare från Intellia Therapeutics och Läkemedel utfärdade kritiserade en rapport i tidskriften som hävdade att genredigeringsverktyget CRISPR hade orsakat oväntade mutationer i möss genom och som kastade en skugga över ansträngningarna att initiera mänskliga studier med hjälp av tekniken.

Nessan Bermingham, VD för Intellia, uppmanade tidskriften att dra tillbaka uppsatsen, i praktiken ett försök att ta bort det från det vetenskapliga underlaget.



Denna publikation har fått en betydande nivå av uppmärksamhet i media och allmänhet, vilket resulterar i betydande skada, sade han. Med tanke på frågorna kring design och tolkning anser jag att det är lämpligt att Naturmetoder redaktionen drar tillbaka denna tidning.

En talesperson på Springer Nature, som publicerar Naturmetoder , sa att organisationen redan hade fått ett antal meddelanden om tidningen. Vi överväger noggrant alla problem som har tagits upp med oss ​​och diskuterar dem med författarna, sa tidskriften. Vinit Mahajan från Stanford University, som var tidningens senior författare, svarade inte omedelbart på en begäran om kommentar. En annan författare, Alexander Bassuck från University of Iowa, sa att han var på resa och inte kunde svara omedelbart.

Tidningen, med titeln Oväntade mutationer efter CRISPR-Cas9-redigering in vivo , utlöste ett utslag av negativa rubriker efter att ha hävdat att genredigeringsverktyget orsakade utbredd och oförutsägbar förödelse i arvsmassan hos redigerade möss, vilket introducerade hundratals oavsiktliga fel.



Börsvärdet på Editas Medicine, Intellia Therapeutics och CRISPR Therapeutics, som tillsammans har samlat in mer än 1 miljard dollar för att bedriva CRISPR-behandlingar, föll alla kraftigt på nyheterna.

På Twitter och på andra håll påpekade andra forskare snabbt grundläggande misstag i tidningen, inklusive felidentifiering av gener, det lilla antalet djur inblandade och, på allvar, att det hade felmärkt normala genetiska skillnader mellan djur som ett resultat av CRISPR-redigering.

Enligt vår åsikt är slutsatserna från den här studien ogrundade av de avslöjade experimenten, skrev Vic Myer, teknikchef på Editas, i ett brev undertecknat av 11 andra företagsforskare samt av George Church, en professor vid Harvard University som är en vetenskaplig medgrundare och aktieägare i Editas.



Church sa att tidningen möjligen borde dras tillbaka och åtminstone bör uppdateras för att avslöja viktiga saknade överväganden.

CRISPR-teknologi är allmänt utropad som ett revolutionerande nytt sätt att enkelt förändra DNA. Men dess löfte överdrivs i medierapporter , inklusive några som hävdar det kommer att bota alla genetiska sjukdomar och lösa världens matproblem med superplantor.

CRISPR kan programmeras för att klippa specifika sekvenser av DNA-bokstäver och därigenom korrigera eller ändra gener. Även om denna mångsidighet är det som gör den kraftfull, om samma eller liknande sekvens av bokstäver förekommer någon annanstans i arvsmassan, kan det resultera i en oavsiktlig eller icke-målredigering. Oro över teknikens potentiella biverkningar delas brett, även av några av dess uppfinnare.



Rädslan är att planerade medicinska behandlingar med CRISPR kan visa sig vara farliga. Ett enda felaktigt snitt kan vara katastrofalt för patienter om det landar i en vital gen. För femton år sedan slogs banbrytande experiment inom genterapi tillbaka när oavsiktliga genetiska förändringar orsakade cancer hos vissa barn. Många forskare tror att noggrann programmering kan eliminera större delen av risken.

Den enkla användningen av CRISPR innebär att nästan alla labb kan prova det. I Kina har vissa mänskliga experiment redan påbörjats. Brådskan att använda metoden är en del av det som skapar ångest, eftersom det gör misstag mer sannolikt. Editas sköt nyligen upp sin egen planerade studie av CRISPR för att korrigera en ögonsjukdom till nästa år.

Enligt Intellia visade författarna emellertid ignorering av det som redan är känt om CRISPR. Det är tydligt att författarna inte är experter på CRISPR Cas9, sekvensering av hela genomet eller grundläggande genetik. Deras påstående om 'oväntade mutationer' visar tydligt deras brist på vetenskaplig skarpsinne kring detta ämne, företaget sa .

Dölj