Genom Gambits

Min pappa älskade att vandra i regnskogarna nära vårt hem på Big Island of Hawaii, ofta för att jaga svamp med Don Hemmes, hans kollega vid University of Hawaii. Målet med dessa resor var inte att skörda svamp utan att fotografera dem för ett forskningsprojekt som Hemmes ledde. När jag följde med dem slogs jag alltid av den otroliga mångfalden av svamparna vi hittade. Efter att ha lärt mig lite om genetik i skolan undrade jag vilka typer av DNA-förändringar som var ansvariga för dessa organismers utbud av färger, former och storlekar. Och hur skulle vi kunna räkna ut sådana molekylära signaturer?

Jennifer A. Doudna

Spola framåt 30-tal år, och det har blivit rutin att sekvensera organismers hela genom och att tolka den informationen för att avslöja de underliggande orsakerna till observerbara egenskaper. En enkel och effektiv teknik för att göra exakta förändringar av dessa genomiska sekvenser, utvecklad genom att utnyttja ett system som bakterier använder för att bekämpa virusinfektioner, har exploderat till utbredd användning. Tekniken, som kallas CRISPR, bygger på ett programmerbart DNA-skärande enzym som heter Cas9, tillsammans med dess guide-RNA, för att låta forskare ändra den genetiska informationen i celler, vävnader och hela organismer. Forskare har använt det för att generera nya stammar av vete, för att bota en genetisk sjukdom i levern hos vuxna möss och för att producera förändrade svampceller som kan syntes av biobränsle effektivt. CRISPR-Cas9-teknologin har öppnat en värld av forskningsmöjligheter som var ofattbara för bara tre år sedan. Tekniken kommer att gynna mänskligheten på många sätt.

Det finns också en växande förståelse för riskerna. CRISPR-Cas9-teknologi kan, som ett exempel, användas för att förändra DNA i könsceller eller embryon, vilket resulterar i permanenta förändringar av den genetiska sammansättningen av varje differentierad cell i en resulterande organism – och till den organismens avkomma (se Engineering the Perfect Baby ). Systemet är så effektivt att genetiska förändringar som det inför kan bli självförökande. Sådana tillämpningar skulle kunna användas för att bota genetiska sjukdomar hos människor eller för att begränsa konditionen hos sjukdomsbärande organismer - men den genetiska interaktionens krångligheter innebär att dessa användningar också kan få oavsiktliga konsekvenser, kanske utlösa andra sjukdomar.

Forskning behövs för att förstå användbarheten och riskerna med CRISPR-Cas9 i celler inklusive mänskliga könsceller, såväl som de risker som är inneboende i alla mänskliga kliniska tillämpningar som kan vara möjliga i framtiden. Vi bör undersöka följderna av att använda genomteknik för att kontrollera organismer, som myggor, som kan sprida malaria eller denguefeber. Även om vi bör ta till oss denna teknik, måste forskare också gå samman för att vägleda kamrater och tillsynsmyndigheter om dess ansvarsfulla användning.

Jennifer A. Doudna är professor i biologi och kemi vid University of California, Berkeley. Hon var en av uppfinnarna av CRISPR-teknologin.

Dölj