Genetiskt modifierade immunceller har dödat en patient och stoppat två banbrytande försök

Kategori: Okategoriserad Postad 05 sep

Framstegen inom ett område för cancerbehandling som kallas CAR-T-terapi har varit snabba – men det är ett spel på liv och död. Aldrig har detta varit tydligare än under de senaste dagarna.

Sent på måndagen meddelade det franska bioteknikföretaget Cellectis att dess kliniska prövningar som involverade genetiskt modifierade immunceller för att behandla två olika typer av cancer hade stoppats av FDA efter att en patient dödats (Cellectis aktie tog stryk på tillkännagivandet). Försöken syftade till att bevisa att en mer avancerad version av CAR-T, känd som 'off the shelf' eller 'universal' CAR-T, kunde fungera. Behandlingen justerar T-celler från en donator för att förvandla dem till cancerdödare och sedan infunderas dem i en patient.

Vissa försök med denna teknik har visat dramatiska framgångar, bland annat verkar bota två spädbarn som hade leukemi tidigare i år. Och Novartis fick just FDA-godkännande förra veckan för vad som kan ses som första generationens CAR-T-terapi, där en patients immunceller avlägsnas, modifieras och infunderas tillbaka i dem.

Off-the-shelf CAR-T fungerar lite annorlunda och använder T-celler från donatorer istället för från patienten själva. Om det visar sig säkert och effektivt skulle det vara mycket lättare att administrera än den personliga versionen av CAR-T, som är skräddarsydd för varje patient.

Men tyvärr är dödsfallet i Cellectis-försöket långt ifrån det första i CAR-T-världen.

Förra året resulterade försök med personlig CAR-T av bioteknikföretaget Juno i en patientdöd. Forskare gjorde en snabb förändring av försöket och FDA lät det återupptas, men ytterligare tre dödsfall följde snart. Som Endpoints observerar , kan den erfarenheten innebära att Cellectis kommer att ha svårt att starta om sina försök tills tillsynsmyndigheter är övertygade om att företaget har bättre utsikter att undvika ett tragiskt resultat.