Genetiska programmerare är nästa nystartade miljonärer

Med tillstånd av UCSF

Ett två år gammalt företag som utvecklar molekylär logik för cancerbehandling har tagits upp för 175 miljoner dollar av Gilead Sciences mitt i ett ökat intresse för sätt att bekämpa sjukdomar med hjälp av konstruerade immunceller.

Det dyra förvärvet av Cell Design Labs, en startup som inte har producerat några läkemedel, signalerar en pågående förvärvsfrenesi kring en av cancermedicinens mest lovande tillvägagångssätt.

Cell Design Labs, grundat av University of California, San Francisco, syntetisk biolog Wendell Lim, skapar program för att installera inuti T-celler, immunsystemets mördarceller, vilket ger dem nya förmågor.

Med början i augusti godkände USA två nya behandlingar där en persons T-celler omprogrammeras genetiskt för att söka och förstöra cancerceller.

Känd som CAR-T, är behandlingarna både revolutionerande och enormt dyra. En engångsdos kostar cirka 500 000 USD men resulterar ofta i ett botemedel. Gilead betalade snabbt 12 miljarder dollar för att förvärva Kite Pharma, tillverkare av en av dessa behandlingar.

De initiala T-cellsbehandlingarna fungerar dock endast med blodcancer. Nu, genom att ta upp Lims företag, investerar Gilead i nästa generation av celldesigner som kan hjälpa till att behandla fler typer av cancer.

Att gå efter tumörer i hjärnan, lungan eller levern kommer att kräva mer precision för att döda cancerceller utan att förstöra dessa vitala organ.

Den första vågen av dessa cellterapier, miraklet var att något fungerade alls, säger Lim. I framtiden kommer det att bli mycket mer av en ingenjörsdisciplin. Dessa celler är programmerbara, så att ha rätt operativsystem och rätt språk är avgörande för att nå nästa nivå av sofistikering och förutsägbarhet.

Cell Design Labs, som hävdar att de kontrollerar nyckelpatent som täcker designer-T-celler, hade utvecklat nya konstruktioner, inklusive en med en molekylär urtavla som låter dem vrida T-cellers dödande aktivitet upp eller ner. En annan innehöll en T-cell som omkonstruerats för att bara slås på om den är ansluten till inte en utan två separata molekyler på en målcell. Den funktionen kan vara till hjälp för att säkert träffa svårare att nå tumörer.

På många sätt, säger Lim, hade han turen att bli en av de första att para ihop syntetisk biologi med immunceller.

För sex år sedan, säger han, busade han fortfarande med jäst och nervceller och använde sin träning för att få dem att göra intressanta trick genom att lägga till nya funktioner.

Men hans tänkande förändrades efter ett möte med Carl June från University of Pennsylvania medicinska skola, läkaren känd för tidiga ansträngningar att visa att T-cellsbehandlingar kunde rädda leukemipatienter.

Sedan gick det upp för mig att förmågan att omskapa immunceller skulle spela någon roll, minns Lim. Det var som en scen från The Graduate . Förutom i stället för plast, ville June att han skulle komma ihåg att immunförsvaret kunde vara den perfekta miljön för hans idéer.

Gilead kommer att betala upp till $567 miljoner totalt om det går bra med tekniken, vilket visar hur viktiga genetiska programmeringstekniker kommer att vara för att ta terapierna till nästa nivå av sofistikering.

Förmågan att designa T-celler med precision innebär också att företag förmodligen kommer att kunna gå bortom cancer, förvandla dem till drönare för läkemedelsleverans, låta dem jaga HIV eller kanske använda dem för att lösa autoimmuna sjukdomar (se 10 Breakthrough Technologies 2016: Immune Engineering) .

Dölj