211service.com
Fyra fantastiska saker som genredigering gjorde 2017
Illustration av Evah Fan
Genredigering har ännu inte botat sjukdomar hos en människa - men det närmar sig. Med debuten av CRISPR för några år sedan har framstegen inom tekniken skett i en rasande takt. Här är några av de anmärkningsvärda saker som genredigering gjorde 2017.
1. De första mänskliga embryona i USA modifierades med CRISPR.
I augusti rapporterade forskare vid Oregon Health and Science University, ledd av Shoukhrat Mitalipov, det första kända försöket att genetiskt modifiera mänskliga embryon i USA. De injicerade CRISPR i embryon som bar på en genetisk mutation som orsakade ett ofta dödligt ärftligt hjärttillstånd. CRISPR kunde korrigera mutationen i ungefär tre fjärdedelar av embryona. Forskare i Kina hade tidigare redigerat mänskliga embryon med CRISPR, men detta var det största försöket att förändra embryon hittills.
2. CRISPR blev mer exakt.
CRISPR och andra genomredigeringsmetoder fungerar genom att göra dubbelsträngade brytningar i DNA, vilket är särskilt användbart om du vill infoga eller radera hela gener. Men vissa genetiska avvikelser inträffar på en ännu mindre nivå av genomet. Ibland kanske du bara vill redigera, ta bort eller infoga en enda bokstav av DNA, inte en hel gen. Denna idé, kallad basredigering, kom närmare verkligheten 2017. Forskare modifierade CRISPR för att rikta in sig på en enda basbokstav istället för en gen i mänskliga celler. Med det nya verktyget kunde de konvertera ett A-T-baspar till ett G-C-par. Bragden är anmärkningsvärd eftersom misstag i ett enda baspar står för ungefär hälften av de 32 000 mutationer som är kända för att vara kopplade till mänskliga sjukdomar.
3. Forskare använde CRISPR för att förbereda grisar som en framtida källa till mänskliga organ.
I år tog startupen eGenesis, en spinout från labbet av genetikern George Church från Harvard Medical School, ett steg framåt i att modifiera grisar med CRISPR. Företaget vill fylla ett enormt behov av organtransplantationer genom att göra grisorgan tillräckligt säkra för att användas på människor med hjärt-, lever-, njur- eller lungsvikt. Ett problem är att grisar har medfödda virus i sitt DNA som kan överföras till mänskliga mottagare och orsaka sjukdomar. Forskare vid eGenesis använde CRISPR för att inaktivera dessa virus i grisembryon. När grisarna föddes var alla 37 friska och virusfria.
4. En genredigerande behandling injicerades direkt i en patient.
En 44-årig man blev den första personen som fick en genredigeringsbehandling utformad för att direkt modifiera hans celler. Behandlingen använder en äldre DNA-redigeringsmetod som kallas zinkfingernukleaser, snarare än CRISPR. Tillvägagångssättet är tänkt att korrigera ett fel i en gen som orsakar en sällsynt metabolisk störning som långsamt förstör kroppens celler. Sangamo Therapeutics, företaget som tillverkar den experimentella terapin, använde tidigare samma teknik för att redigera cellerna hos HIV-patienter utanför kroppen och sedan infundera dem tillbaka till patienter i ett försök att eliminera viruset. Behandlingen hade inte en bestående effekt, men Sangamo hoppas att direkt injicering av genredigeringsverktygen i kroppen kommer att ha en bättre chans att fungera.