211service.com
Första mänskliga testet av CRISPR föreslås
En federal säkerhetsstyrelse kommer nästa vecka att överväga den första mänskliga användningen av genredigeringstekniken CRISPR, enligt National Institutes of Health.
Den föreslagna behandlingen är en immunterapi där en patients egna blodkroppar kommer att avlägsnas och genetiskt förändras med hjälp av teknologin, en typ av molekylär sax som kan klippa DNA exakt.
Cancerbehandlingen, under utveckling av University of Pennsylvania, är utformad för att rikta in sig på myelom, melanom och sarkom, enligt NIH.
CRISPR-teknologin uppfanns för mindre än fyra år sedan men har rusat mot klinisk tillämpning. Ett företag i Cambridge, Editas Medicine, har tidigare sagt att de har för avsikt att påbörja en prövning 2017 med CRISPR för att behandla en sällsynt ögonsjukdom.
Det nya förslaget att använda CRISPR för att redigera mänskliga immunceller kan hända tidigare än så. University of Pennsylvania svarade inte omedelbart på en begäran om kommentar, och tidpunkten för studien kunde inte fastställas.
Samma universitet hjälpte till att pionjära en form av cancerterapi där en persons egna blodkroppar avlägsnas, genetiskt modifieras för att attackera cancer och återinfunderas i blodomloppet. Den typ av celler som förändras, så kallade T-celler, har till uppgift att attackera och förstöra såväl bakterier som ohälsosamma celler.
Gruppen som granskar förslaget, Recombinant DNA Advisory Committee, bildades för att väga riskerna med studier som involverar genterapi och även undersöka rapporter om dödsfall och biverkningar. Modifierade T-celler kan vara farliga eftersom de kringgår de vanliga kontrollerna och balanserna som hindrar immunsystemet från att attackera en persons egna vävnader.
Även om tillämpningen av ny genredigeringsteknik på detta område har stor potential att förbättra människors hälsa, är det inte utan oro, säger Carrie Wolinetz, biträdande chef för vetenskapspolitik vid NIH, i en blogginlägg .
Blodkroppar som redigerats med andra metoder har tidigare prövats på människor för att behandla tillstånd inklusive HIV och, i ett tidigare fall, leukemi . Men CRISPR-tekniken anses vara mycket lättare att använda. Penns förslag ger ett exempel på en ny våg av designade cellterapier som involverar mer omfattande genteknik än vad som tidigare varit möjligt.
Forskare inom området genöverföring är entusiastiska över potentialen i att använda CRISPR/Cas9 för att reparera eller ta bort mutationer som är involverade i många mänskliga sjukdomar på kortare tid och till en lägre kostnad än tidigare genredigeringssystem, säger Wolinetz.
Enligt ett sammandrag publicerat av NIH avser Penn att genomföra en liten studie på människor av T-celler som är konstruerade för att söka upp myelom och andra cancerformer. Vad som är nytt är att cellerna också kommer att redigeras för att ta bort två gener.
En gen som ska redigeras bort, PD-1, är en nyckelavstängningsknapp för kroppens immunsvar. Utan det kan T-cellerna övervinna vissa tumörers förmåga att undvika upptäckt. Men att ta bort sådana kontroller kan också innebära nya risker för patienterna.