Företaget strävar efter att bota blindhet med optogenetik

En bioteknisk startup vill återställa synen hos blinda patienter med en genterapi som ger ljuskänslighet till neuroner som normalt inte har det.

Försöket av Ann Arbor, Michigan-baserad Retrosense Therapeutics , kommer att använda så kallad optogenetik. Forskare har använt tekniken under de senaste åren som ett forskningsverktyg för att studera hjärnkretsar och den neurala kontrollen av beteendet genom att styra neuronaktivitet med ljusblixtar. Men Retrosense och andra grupper driver på för att föra tekniken till patienter i kliniska prövningar.

Tanken bakom Retrosenses experimentella terapi är att använda optogenetik för att behandla patienter som har tappat synen på grund av retinala degenerativa sjukdomar som retinitis pigmentosa. Patienter med retinitis pigmentosa upplever progressiv och irreversibel synförlust eftersom stavarna och kottarna i deras ögon dör på grund av ett ärftligt tillstånd. Om företaget lyckas kan behandlingen också hjälpa patienter med den vanligaste formen av makuladegeneration, som drabbar nästan en miljon människor i USA. U.S. Food and Drug Administration har inte godkänt några terapier för något av tillstånden.

Retrosense utvecklar en behandling där andra celler i näthinnan kan ta platsen för stavarna och konerna, celler som omvandlar ljus till elektriska signaler. Företaget riktar sig till en grupp nervceller i ögat som kallas ganglionceller. Normalt svarar ganglieceller inte på ljus. Istället fungerar de som en kanal för elektrisk information som skickas från näthinnans stavar och koner. Ganglioncellerna överför sedan visuell information direkt till hjärnan.

Läkare skulle injicera ett icke-sjukdomsframkallande virus i en patients öga. Viruset skulle bära den genetiska information som behövs för att producera de ljuskänsliga kanalproteinerna i gangliecellerna. Normalt översätter stavar, kottar och andra celler ljusinformation till en kod av neuronavfyrande mönster som sedan överförs via gangliecellerna till hjärnan. Eftersom Retrosenses terapi skulle kringgå den informationsbehandlingen, kan det kräva att hjärnan lär sig hur man tolkar signalerna.

Hittills har Retrosense och dess akademiska medarbetare visat att behandlingen kan återställa vissa synframkallade beteenden hos gnagare. Behandlingen verkar också säker hos icke-mänskliga primater. De optogenetiskt modifierade gangliecellerna hos dessa primater är ljuskänsliga, men beteendetester är inte möjliga, eftersom det inte finns några icke-mänskliga primatmodeller av retinal degeneration, säger Retrosense VD Sean Ainsworth.

Retrosense planerar att påbörja sin första kliniska prövning 2013 med nio blinda retinitis pigmentosa-patienter.

Dölj