211service.com
Företag planerar tester av optogenetiska glasögon för att återställa synen
De visirliknande anordningarna måste kombineras med genterapi för att fungera. 15 februari 2017
Två nystartade företag säger att de planerar att starta kliniska prövningar för att behandla blindhet genom att kombinera en framväxande teknologi som kallas optogenetik med högteknologiska glasögon som kan stråla ljus in i ögat.
Företagen GenSight Biologics of Paris och Bionic Sight, en startup från Weill Cornell Medical College i New York, säger båda att en kombination av bärbar elektronik och genterapi har en chans att återställa synen genom att återskapa näthinnans förmåga att känna av ljus.
Båda företagen siktar på att hjälpa patienter med en degenerativ ögonsjukdom som kallas retinitis pigmentosa, som förstör ljusavkännande celler i näthinnan. Om tillvägagångssättet fungerar kan det i teorin användas för att behandla vilken typ av näthinnesjukdom som helst som innebär förlust av dessa celler, så kallade fotoreceptorer.
Optogenetik, en form av genterapi, erbjuder ett okonventionellt men potentiellt kraftfullt sätt att kringgå skadade fotoreceptorer. Med hjälp av tekniken lägger forskare till genetiska instruktioner till en annan typ av retinala celler, ganglioner, så att de istället blir ljuskänsliga.
Tillsammans med Institut de la Vision i Paris har GenSight utvecklat ett par glasögon som innehåller en kamera, en mikroprocessor och en digital mikrospegel som kommer att omvandla bilder som kameran tar till skarpa pulser av rött ljus för att stimulera de modifierade cellerna.
När den testades på blinda apor och råttor verkade tekniken återställa deras förmåga att se, säger GenSights vd Bernard Gilly, men bara ett test på mänskliga frivilliga som kan beskriva vad de uppfattar efter att ha behandlats kommer att vara definitivt. Han förväntar sig att en mänsklig studie ska starta i år.
Företagen följer också noga resultat från ett första mänskligt test av optogenetik som genomfördes i mars i Texas. I ett försök som leddes av RetroSense Therapeutics, som nyligen förvärvades av Allergan, blev en blind kvinna den första personen som fick en optogenetisk behandling för att hjälpa till att återställa hennes syn.
Den studien har hittills registrerat fyra patienter, enligt David Birch från Retina Foundation of the Southwest, där prövningen äger rum. Varje patient får en injektion i ögat av ett konstruerat virus som bär på en gen från alger, som instruerar cellerna att göra det ljuskänsliga proteinet. Teamet har ännu inte rapporterat sina resultat, så det är okänt om försökspersonerna har fått tillbaka något av sin syn.
De RetroSense-studie förlitar sig på naturligt ljus för att aktivera cellerna. Det kan begränsa behandlingens effektivitet, eftersom de ljusavkännande proteinerna bara reagerar på specifika våglängder av ljus, och låga nivåer av omgivande eller naturligt ljus kanske inte är tillräckligt starkt för att utlösa dem.
Richard Masland, en oftalmologiprofessor vid Harvard Medical School och en vetenskaplig rådgivare för RetroSense, säger att det är därför företag tittar på skyddsglasögon eller andra ljusanpassningsmaskiner som ett sätt att stråla in ljus med rätt våglängder och intensitet i ögat.
Bionic Sight, en startup som grundades av Sheila Nirenberg, en neuroforskare vid Weill Cornell Medical College, strävar också efter en kombination av glasögon och optogenetik. Företaget sa i januari att det skulle samarbeta med genterapiföretaget Applied Genetic Technologies för att påbörja kliniska prövningar senast 2018.
Det är fortfarande oklart vilken typ av syn som kommer att bli resultatet av att stimulera ganglioncellerna, eftersom dessa celler normalt agerar för att vidarebefordra nervimpulser och inte tar emot ljus direkt. Nirenberg säger att hennes glasögon kommer att omvandla ljus till en neural kod, eller ett mönster av förbearbetade pulser, som kommer att se ut till gangliecellerna som om de kommer från andra celler i näthinnan.
Daniel Palanker, en oftalmologiprofessor och chef för Hansen Experimental Physics Laboratory vid Stanford University, är skeptisk till att Nirenbergs neurala kod kommer att hjälpa. Det beror på att det finns cirka 30 typer av retinala ganglieceller, av vilka några svarar på ljus medan andra svarar på rörelse och några på skillnader i kontrast. Ingen uppsättning ljusmönster skulle kunna kommunicera med dem alla, säger han.