211service.com
Fem sätt att få in CRISPR i kroppen
FreeImages.com | Kerem Yucel
Genredigeringstekniken CRISPR har potential att behandla – och möjligen bota – hur många sjukdomar som helst. Men för att DNA-redigeringen ska kunna ske inom dig behöver CRISPR hitta till rätt del av kroppen.
Det betyder mest att få ett DNA-skärande protein som heter Cas9, som normalt finns i bakterier, att fungera i dina celler. För att göra det prövar forskare några överraskande leveranstekniker. Här är några av dem:
Geler och krämer.
Bland de första försöken att använda CRISPR hos människor är en rättegång planerad i Kina för behandling av humant papillomvirus, den vanligaste sexuellt överförbara infektionen. De flesta infektioner orsakar inga symtom och går över av sig själva, men kvarstår, kan HPV orsaka livmoderhalscancer och andra cancerformer. Ett vaccin för att förhindra HPV finns tillgängligt, men det finns inga behandlingar för personer som redan har viruset. Kinesiska forskare utvecklar en gel som innehåller DNA-kodning för CRISPR-maskineriet. Den aktuella behandlingen är utformad för att inaktivera de virala generna av HPV samtidigt som DNA från friska celler lämnas intakt. Försöket kommer att registrera kvinnor med HPV-infektioner; de kommer att få gelen två gånger i veckan i fyra veckor. Gelen kommer att appliceras direkt på livmoderhalsen.
Drickbart eller ätbart CRISPR.
Resistens mot antibiotika växer i USA och runt om i världen, så mycket att vissa bakterieinfektioner blir dödliga. Som ett alternativ till traditionella antibiotika kan ett CRISPR-piller eller drickbar vätska vara ett nytt sätt att bekämpa dessa bakterier. Jan-Peter Van Pijkeren vid University of Wisconsin-Madison, tillsammans med nystartade företag som Eligo Bioscience och Locus Bioscience, utvecklar CRISPR-terapier som säger åt skadliga bakterier att göra dödliga skärsår i sitt eget DNA. CRISPR-mekanismen skulle läggas till goda bakterier, eller en probiotika, som en person kan svälja som ett piller eller en vätska. Till skillnad från antibiotika, som dödar både dåliga och nyttiga bakterier, skulle en drickbar eller ätbar CRISPR-probiotika vara specifik för en patients bakterieinfektion och bara döda de skadliga bakterierna.
Relaterad berättelse
Relaterad berättelse Forskare hoppas att de kan injicera genredigeringstekniken direkt i örat för att stoppa ärftlig dövhet.Öroninjektioner.
Zhen-Yi Chen, en öronspecialist vid Harvard, är intresserad av om CRISPR skulle kunna vända gradvis hörselnedsättning. Ömtåliga hårceller i innerörat är det som tar upp ljud och låter oss höra. Dessa celler kan skadas av för mycket exponering för höga ljud eller ett fel i en persons DNA. Det senare är vad Chen hoppas kunna behandla med CRISPR. Han har gett möss direkta injektioner av CRISPR i öronen för att inaktivera en gen som kallas TCM1. Behandlade möss hörde fortfarande vid två månaders ålder. Därefter hoppas Chen få prova sin metod för grisar.
Hudtransplantat.
CRISPR hudplåster kan vara ett nålfritt sätt att hantera typ 2-diabetes. Forskare vid University of Chicago använde hudtransplantat på möss för att minska fetma och blodsockernivåer . Vid typ 2-diabetes är en persons blodsocker för högt eftersom kroppen antingen inte kan tillverka insulin eller motstår dess effekter. Insulin är ett hormon som reglerar blodsockret. Med CRISPR modifierade forskare en gen som gör ett hormon som behövs för insulinproduktion. De infogade sedan genen i hudceller, odlade cellerna i labbet och ympade den genförändrade huden på möss. Efter att ha ätit en fettrik kost gick möss med CRISPR-hudtransplantat upp mindre i vikt än en kontrollgrupp som inte fick transplantat. De visade också mindre insulinresistens, en föregångare till typ 2-diabetes. Xiaoyang Wu, docent vid University of Chicago, säger att transplantaten också kan användas för andra sjukdomar. För diabetespatienter, säger han, är den största fördelen att de inte skulle behöva injicera insulin dagligen.
Ex vivo terapi.
Många CRISPR-terapier kommer sannolikt att involvera modifiering av patienternas celler utanför kroppen – eller ex vivo – och sedan infundera dem tillbaka i kroppen. För vissa sjukdomar kanske forskare bara vill tillämpa genredigering för att välja ut celler eller vävnader i kroppen, såsom benmärgsceller. Ex vivo genterapi tillåter forskare att ta bort vissa celler, applicera CRISPR på dem och odla dem i ett labb. Detta gör det också möjligt för de som förbereder cellerna att observera om genredigeringen faktiskt har fungerat innan de sätter tillbaka de redigerade cellerna i kroppen. Detta tillvägagångssätt har studerats i kliniska prövningar av vissa traditionella genterapier, som använder ett modifierat virus för att transportera genetiskt material in i kroppen. Utredarna tror att denna metod skulle kunna fungera för att behandla sicklecellssjukdom.