FDA stoppar en av de första mänskliga CRISPR-studierna innan den börjar

Kategori: Bioteknik Postad 30 maj

En försöksplanering att använda genredigeringsverktyget CRISPR på sicklecellpatienter har skjutits upp på grund av ospecificerade frågor från amerikanska tillsynsmyndigheter.

Bakgrund: CRISPR Therapeutics, som utvecklar terapin, sökte godkännande från amerikanska Food and Drug Administration i april för att påbörja studien. Behandlingen går ut på att extrahera stamceller från en patients benmärg och redigera dem med CRISPR i labbet. Tanken är att de redigerade cellerna, när de väl infunderats tillbaka i patienten, skulle ge upphov till friska röda blodkroppar.

FDA håller: Men enligt a påstående på onsdagen från CRISPR Therapeutics beordrade FDA företaget att inte fortsätta med sin studie förrän det svarar på frågor om dess behandling (företaget lämnade dock inga ytterligare detaljer om vad dessa frågor är).

FDA svarade inte omedelbart på en begäran om kommentar.

Planerade försök: CRISPR Therapeutics säger att en europeisk studie för den ärftliga blodsjukdomen beta-talassemi, som involverar en liknande procedur, inte kommer att påverkas av FDA:s order. Bolaget planerar att påbörja den studien under andra halvåret.

Separat, den första CRISPR-studien i USA, utförd av University of Pennsylvania, registrerar för närvarande patienter.