211service.com
FDA godkänner banbrytande genterapi för cancer
NOVARTIS
En revolutionerande cancerterapi som använder genetiskt modifierade immunceller har godkänts av U.S. Food and Drug Administration, vilket inleder en ny era av cancerbehandling.
FDA kallar behandlingen, gjord av Novartis, den första genterapin i USA. Terapin är utformad för att behandla en ofta dödlig typ av blod- och benmärgscancer som drabbar barn och unga vuxna. Känd som en CAR-T-terapi, har metoden visat anmärkningsvärda resultat hos patienter. Engångsbehandlingen kommer att kosta $475 000, men Novartis säger att det inte kommer att debiteras om en patient inte svarar på behandlingen inom en månad.
Vi går in i en ny gräns inom medicinsk innovation med förmågan att programmera om en patients egna celler för att attackera en dödlig cancer, säger FDA-kommissionär Scott Gottlieb i en påstående .
Terapin, som kommer att marknadsföras som Kymriah, är en skräddarsydd behandling som använder en patients egna T-celler, en typ av immunceller. En patients T-celler extraheras och fryses ned så att de kan transporteras till Novartis tillverkningscenter i New Jersey. Där är cellerna genetiskt förändrade för att ha en ny gen som kodar för ett protein – en så kallad chimär antigenreceptor eller CAR. Detta protein styr T-cellerna att rikta in sig på och döda leukemiceller med ett specifikt antigen på ytan. De genetiskt modifierade cellerna infunderas sedan tillbaka till patienten.
I en klinisk prövning av 63 barn och unga vuxna med en typ av akut lymfatisk leukemi, fick 83 procent av patienterna som fick CAR-T-behandlingen sin cancer att gå i remission inom tre månader. Vid sex månader levde 89 procent av patienterna som fick terapin fortfarande, och vid 12 månader hade 79 procent överlevt.
Uppskattningsvis 3 100 patienter i åldern 20 och yngre i USA diagnostiseras med akut lymfatisk leukemi varje år, vilket gör det till den vanligaste barncancern, enligt National Cancer Institute. Nuvarande behandlingsalternativ inkluderar kemoterapi och stamcellstransplantationer, men cirka 600 pediatriska och unga vuxna patienter med sjukdomen återfaller varje år, och många förblir obotliga.
David Mitchell, grundare av en förespråkargrupp som heter Patients for Affordable Drugs, sa i ett uttalande att kostnaden på 475 000 USD är överdriven och hävdar att den federala regeringen spenderade 200 miljoner USD på tidig forskning om CAR-T-terapi innan Novartis köpte rättigheterna till behandlingen. Gruppen träffade nyligen företaget för att vädja om ett rimligt pris för sin terapi. Tidigare uppskattningar förutspådde en prislapp mellan $600 000 till $750,000.
Det historiska godkännandet bådar gott för rivaliserande företag Kite Pharma och Juno Therapeutics, som också utvecklar CAR-T-terapier. Kite Pharma, som väntar på FDA-godkännande för sin CAR-T-behandling för att behandla en form av blodcancer hos vuxna, köptes denna vecka ut av Gilead i en affär värd 11,9 miljarder dollar.
Även om Novartis-terapin har visat extraordinära resultat hos patienter, kvarstår frågor om hur företaget kommer att kunna tillverka personliga terapier tillräckligt snabbt för att få dem till patienter över hela landet. Novartis säger att det tar i genomsnitt 22 dagar att skapa terapin, från det att en patients celler tas bort tills de infunderas tillbaka i patienten. Kymriah kommer initialt att finnas tillgänglig på 20 amerikanska sjukhus inom en månad, säger Novartis. Så småningom kommer totalt 32 platser att erbjuda terapin.
CAR-T-terapi har också varit känt för att orsaka potentiellt livshotande biverkningar hos vissa patienter, inklusive neurologiska problem och en reaktion som kallas cytokinfrisättningssyndrom. Juno Therapeutics avslutade en CAR-T-studie tidigare i år efter att patienter dog av cerebralt ödem, eller svullnad i hjärnan. Inga patienter som behandlats med Novartis CAR-T-terapi har dött av den komplikationen, enligt företaget.
FDA definierar genterapi som ett läkemedel som introducerar genetiskt material i en persons DNA för att ersätta felaktigt eller saknat genetiskt material för att behandla en sjukdom eller ett medicinskt tillstånd. Detta är den första sådan terapi som är tillgänglig i USA, enligt FDA. Två genterapier för sällsynta, ärftliga sjukdomar har redan godkänts i Europa.