Ett livräddande genläkemedel kan hålla familjer som gisslan med en prislapp på 4 miljoner dollar

Kategori: Bioteknik Postad 05 nov

Det schweiziska läkemedelsföretaget Novartis har antytt att det skulle kunna ta ut så mycket som $4 till $5 miljoner för en ny genterapi, enligt Reuters .

Ovanlig sjukdom: Genersättningsbehandlingen, ännu inte godkänd, är för typ 1 spinal muskelatrofi, en dödlig ärftlig sjukdom som drabbar 1 av 20 000 småbarn. En engångsdos av behandlingen verkar förhindra sjukdomen om den ges kort efter födseln. Det ser med andra ord ut som ett riktigt botemedel.

Bli rik: Genterapitekniken spirrades ut av Nationwide Children's Hospital till en startup, AveXis, som testade den på ett dussintal barn. Tidigare i år förvärvade Novartis AveXis för nästan 9 miljarder dollar. Affären gjorde ett fåtal personer mycket rika. Det garanterade också ganska mycket en iögonfallande prislapp.

Betala: Novartis har inte meddelat något slutgiltigt pris, men enligt Reuters sa Dave Lennon, president för AveXis, under ett telefonkonferens att fyra miljoner dollar är en betydande summa pengar, men vi tror att detta är en kostnadseffektiv punkt. Det tidigare rekordpriset för ett läkemedel var cirka 1 miljon dollar för Glybera, också en genterapi.

Varför så mycket? Sällsynta sjukdomar är, ja, verkligen sällsynta. Och läkemedelsföretagen tänker i termer av storsäljare. Det enda sättet att förvandla en behandling för sällsynta sjukdomar som bara ges en gång till en vinstdrivande är att ta ut extremt höga priser.

Liv eller död: Räkna med att Novartis kommer att möta svåra frågor framöver. En kritiker på Twitter noterade att lösensummor som betalas ut till kriminella gäng för att släppa gisslan ofta bara är cirka 2 miljoner dollar.