211service.com
En stor satsning på att genredigering kommer att bota mänskliga sjukdomar
Katrine Bosley fick en nyktra nyhet när hon trängdes ihop med investeringsbanker på Wall Street utanför en hotellbalsal i centrala New York i januari förra året. Börsen, som fallit sedan början av december, fortsatte att dyka, med hennes industri, bioteknik, särskilt hårt drabbad. Föregående år hade varit det sämsta för nya aktieerbjudanden i tekniktunga Nasdaqs historia, och nu var Bosley tvungen att övertala de rymliga investerare som lunchade på andra sidan muren att hennes företag, Editas Medicine, kunde bryta trenden .
Editas specialiserar sig på en process som kallas genredigering med hjälp av en teknologi som kallas CRISPR/Cas9. Eftersom denna teknik gör det möjligt att redigera DNA exakt och enklare än tidigare metoder, har den snabbt blivit populär bland forskare under de fyra år som gått sedan den beskrevs första gången. Editas grundades av flera av de tidiga utvecklarna av CRISPR. Nu syftar man till att hitta sätt att omvandla detta verktyg till en metod för att behandla genetiska sjukdomar som för det mesta inte har någon behandling idag. Editas forskar om terapier som syftar till bland annat ögonsjukdomar, cancer, sicklecellanemi och Duchennes muskeldystrofi.
Utanför vetenskapliga kretsar är CRISPR fortfarande långt ifrån allmänt förstådd, och Bosley hade tillbringat mycket av sin tid sedan hon började på Editas i juni 2014 med att pitcha riskkapitalister och möjliga investerare om dess potential. Ändå hade investerarna i detta hotell i New York massor av frågor om företaget – och några finns kvar även efter Editas mycket framgångsrika börsnotering, som samlade in 109 miljoner dollar i februari.
Bolaget har inga intäkter från produktförsäljning och förväntar sig inga inom överskådlig framtid. Den har mer än 200 miljoner dollar i kontanter, tillräckligt för att hålla i två år, men måste under den tiden skapa en produkt som inte liknar någon som någonsin har funnits tidigare. Och det kommer inte att börja testa sina behandlingar på människor förrän någon gång nästa år. Även om det blir en framgång är det oklart när det kommer att kommersialiseras.
Vad Editas har för det – förutom Bosley och en ledande grupp av vetenskapliga grundare – är potentialen för genredigering att fundamentalt förändra medicinen.
Forskaren Jennifer Gori är i Editas medicinlab.
Det är ett så kraftfullt verktyg, säger Jim Flynn, verkställande direktör för Deerfield Management, som driver 5 miljarder dollar i hälsovårdsinvesteringar, inklusive en andel i Editas. Det finns människor här som tror att när vi ser tillbaka om 10 år kommer vi att se en gränsdragning: före genredigering och efter.
Utgiven av medgrundare George kyrka och Feng Zhang var de första som visade att CRISPR kunde fungera med mänskliga celler. I hopp om att utnyttja teknikens kommersiella möjligheter, övertygade en trio hälsofokuserade riskföretag i Boston-området Church, Zhang och andra att bilda Editas bara månader efter att deras artiklar publicerades i vetenskapliga tidskrifter. Editas är inte det enda företaget som vill utveckla genredigeringsbehandlingar. Rival Intellia Therapeutics, som Editas är inblandad i en patenttvist med, offentliggjordes bara tre månader efter Editas. I december förra året gick Bayer med på att investera 335 miljoner dollar i ett joint venture med ännu ett företag, CRISPR Therapeutics.
Bosley har sagt att Editas kommer att vara tillräckligt långt för att börja testa på människor nästa år. Planen är att injicera ett virus som innehåller Cas9 i ögonen på människor som lider av en sällsynt form av progressiv blindhet orsakad av en specifik genmutation. Enzymet skulle sedan klippa den felaktiga sekvensen och utlösa ett naturligt DNA-svar där cellen reparerar själva underskottet. Att börja med denna ögonsjukdom har vissa fördelar, eftersom dess genetiska grund är tydlig och behandlingen kan levereras lokalt till ett mål.
Ändå kvarstår betydande tekniska utmaningar. Editas måste göra en effektiv behandling, se till att den kan nå platsen för sjukdomen på ett säkert sätt och redigera DNA på rätt sätt – allt utan farliga biverkningar.
Företaget måste också hoppas att etiska frågor om vissa potentiella användningar av CRISPR inte grumlar tekniken och försenar myndighetsgodkännande. Till exempel är vissa forskare oroade över att tekniken kan användas för att konstruera mänskliga embryon. Även om detta inte är något Editas arbetar med, har Bosley träffat grupper från franska parlamentsledamöter till brittiska bioetiker för att diskutera detta och andra ämnen.
Hon säger att de bästa förespråkarna för tekniken är patienter med de obehandlade genetiska sjukdomarna som Editas hoppas kunna ta itu med. För dem kan effektiv genredigering vara ett avgörande medicinskt genombrott. Nu måste Bosley bevisa att Editas kan utveckla något som passar den beskrivningen.