211service.com
En stamcellsrevolution
Forskare vid Harvard University tillkännagav nyligen en mycket efterlängtad milstolpe inom regenerativ medicin: skapandet av stamceller från patienter med en mängd av sjukdomar. Cellerna, som kan uppmuntras att utvecklas till celltyper som skadats av sjukdomar, såsom insulinproducerande celler vid diabetes eller neuroner vid Parkinsons, är redo att ge forskare en aldrig tidigare skådad syn på sjukdomar.
Medicinsk milstolpe : Doug Melton, meddirektör för Harvard Stem Cell Institute, säger att distribution av inducerade pluripotenta stamceller till forskare runt om i världen kommer att främja studiet av degenerativa sjukdomar som Parkinsons och diabetes.
Forskare har hoppats på att skapa sådana celler i mer än ett decennium, och först försökte bedriften genom mänsklig kloning. Men kloning visade sig vara mer utmanande än väntat, och det var inte förrän introduktionen av en ny teknik, utvecklad nyligen i Japan, som de lyckades. Genom att exponera en patients hudceller för fyra genetiska faktorer som finns i embryot under utveckling, kan forskare vrida tillbaka klockan och få cellerna att se ut och bete sig som embryonala stamceller. Kända som inducerade pluripotenta stamceller (iPS), eliminerar de behovet av mänskliga ägg eller skapandet eller förstörelsen av embryon, och kringgår därmed stora etiska och tekniska hinder som har plågat området för embryonal stamcellsforskning.
Forskarna som skapade cellerna vid Harvard Stem Cell Institute , Inklusive George Daley och Kevin Eggan planerar nu att distribuera dem till kollegor runt om i världen. Doug Melton , meddirektör för institutet och en mångårig förkämpe för stamcellsforskning, samtal med Teknikgranskning om områdets framtid.
Teknikgranskning : Varför är sjukdomsspecifika cellinjer så viktiga?
Doug Melton : Om en patient har Parkinsons sjukdom är deras dopaminproducerande celler borta. Vi förstår ingenting om vad som gör att dessa celler försvinner - fältet har liksom fastnat eftersom du inte kan se hur sjukdomen fortskrider.
Stamceller kan göra nervceller i en maträtt. Föreställ dig att du har iPS-celler från en frisk person och från en Parkinsonspatient. Om du gör dopaminneuroner från båda uppsättningarna av celler i separata skålar, kan du titta på vad som gick fel med den sjuka stamcellen. Samma tillvägagångssätt kommer att fungera med olika degenerativa sjukdomar, såsom diabetes eller ALS [ amyotrofisk lateralskleros, en motorisk neuronsjukdom].
BARN : Hur lång tid tar det att få insikt i dessa sjukdomar?
DM : För ALS publicerade Kevin Eggan en artikel om möss som visade att han kunde se en defekt i cellöverlevnad i motorneuroner [gjorda av celler som härrör från en djurmodell av sjukdomen]. Han letar nu efter den defekten i mänskliga celler. Nästa steg skulle vara att avgöra om den defekten är densamma hos alla patienter.
BARN : Vart kommer detta fält att ta vägen i framtiden?
DM : Jag tror att det kommer att förändra hur degenerativa sjukdomar studeras – vi kommer att reducera hela sjukdomsprocessen till en petriskål. Inom några år bör forskare världen över ha tillgång till sjukdomsspecifika celler som kan omvandlas till celltyper som är defekta i en viss sjukdom.
Vi kan också börja studera miljöfaktorer. Vi vet att sol är viktigt för hudcancer, och rökning är viktigt för lungcancer. Men vad vet vi om Parkinsons, Alzheimers, ALS och diabetes? Det är svårt att studera på människor eftersom det är lång tid mellan den proximala orsaken och effekten.
Nu kan forskare börja fundera mer på hur man ser på miljöfaktorer i en maträtt. Låt oss ta mat, oxidativa förolämpningar, bekämpningsmedel och extrakt och fråga hur de påverkar cellerna. Forskare kan också screena för läkemedel som bromsar eller stoppar degenerering av dessa celler. Om det var framgångsrikt – och nu pratar vi om ett decennierlångt projekt – skulle du kunna göra ett läkemedel som skulle bromsa eller stoppa sjukdomsprogression.
BARN : Harvard Stem Cell Institute planerar att distribuera dessa cellinjer till forskare. Varför?
DM: Vetenskap fungerar helt klart bäst när du har många duktiga, motiverade människor som arbetar med dessa problem. Institutet har skickat tusentals mänskliga embryonala stamcellslinjer till hundratals labb över hela världen. Vi vill tro att det har varit till hjälp för att uppmuntra grundforskning om embryonala stamceller. De nya celler som rapporterats av George Daley och hans kollegor kan i vissa fall vara ännu mer användbara. De är mer än bara iPS-celler; de är sjukdomsspecifika stamceller.
BARN : Planerar Harvard-forskare att göra fler cellinjer?
DM : Ja. Dessa första rader är bara början.
BARN : Varför planerar du att göra flera rader för en enda sjukdom?
DM : För att fortsätta med Parkinsons exempel, anta att du har 50 personer med Parkinsons sjukdom. Vi vet att när de har sjukdomen är dopaminneuroner borta. Men vi vet inte hur många olika sätt deras neuroner förstörs. Finns det 50 olika sätt som dessa neuroner går kaput på? Det är möjligt att genetik och miljö i alla fall konspirerar för att göra samma defekt i dessa neuroners liv. Om vi ska se cellerna bli defekta vill vi göra 50 rätter från 50 olika patienter. Jag hoppas att de alla blir defekta på samma sätt; det skulle göra det mycket lättare. Om inte, kan varje variant kräva sin egen strategi för behandling.
BARN : Hur mycket kommer cellerna att kosta?
DM : Det kommer att finnas en nominell kostnad för akademiker. Vi har ingen plan för industrin än.