En prislapp på 850 000 $ på genterapi borde inte skrämma dig - ännu

Spark Therapeutics, Inc.

Priset på 850 000 USD för en nyligen godkänd genterapi för blindhet gjorde patienters förespråkare chockade, men klistermärket chocken kunde snabbt försvinna.

Många kostsamma läkemedel måste köpas in år efter år. Men genterapi ges bara en gång, med potentiellt permanenta effekter.

Mark Trusheim, som leder MIT:s New Drug Development Paradigms-program, säger att genterapier flyttar medicin från en modell för att hyra behandlingar till att köpa långsiktiga hälsoförbättringar.

Utmaningen är som att gå från att vara hyresgäst till lägenhetsköpare och bli chockad över köpeskillingen, säger han.

Philadelphia-baserade Spark Therapeutics sa i går att de planerar att ta ut 425 000 dollar per öga för Luxturna, den första genterapin för en ärftlig sjukdom som nådde den amerikanska marknaden.

David Mitchell, grundare och ordförande för förespråkargruppen Patients for Affordable Drugs, är oroad över att behandlingen kommer att vara utom räckhåll för personer med högavdragsgilla hälsoplaner och skulle göra dem utan försäkring i konkurs.

Knappast någon betalar dock hela priset för droger. Dessutom kommer den totala effekten på sjukförsäkringsbolagen inte att vara stor eftersom sjukdomen som läkemedlet behandlar är extremt sällsynt.

En försäkringsgivare, Harvard Pilgrim Health Care, som täcker 2,7 miljoner människor i New England, har redan skrivit på för att betala för Sparks terapi.

Bioteknikföretaget säger att det letar efter sätt att mildra slaget. Den säger att det kan ge försäkringsbolag en rabatt om patienternas syn blir sämre inom två och ett halvt år, och det samarbetar med Medicare och Medicaid så att den amerikanska regeringen kan betala i omgångar.

Sparks Luxturna godkändes av U.S. Food and Drug Administration i december för patienter som har en genetisk mutation i RPE65 genen, som orsakar degenerativ retinal sjukdom.

Behandlingen, som injiceras i ögat, innehåller miljontals konstruerade viruspartiklar som innehåller korrekta kopior av genen. Behandlingen förbättrar synen men återställer den inte helt.

Ken Mills, VD för Regenxbio, ett genterapiföretag baserat i Rockville, Maryland, säger att Luxturnas höga pris kanske inte avslöjar mycket om vad framtida genterapier kommer att kosta.

Om man tittar på bioteknikens historia definierar de första godkända produkterna inte nödvändigtvis vad marknaden är, säger han.

Det verkliga testet kan komma när Spark och andra företag börjar vinna godkännande att sälja genersättningsterapier för sjukdomar som hemofili och sicklecellanemi, som påverkar tiotusentals människor i USA.

Mitchell säger att han inte är optimistisk att priserna på genterapi kommer att sjunka. Läkemedelsbolagen ska ändå ta ut vad de tror att de kan komma undan med, säger han.

Dölj