En berättelse om gör-det-själv-genterapi

Kan åldrandet bromsas genom att använda genterapi för att göra permanenta förändringar i en persons DNA?

En kvinna i Seattle-området säger att hon har provat precis det. Hennes påstående har trasslat in några högprofilerade amerikanska akademiker i en märklig berättelse om gör-det-själv-medicin som involverar flygningar till Latinamerika, ett filmteam i LA och vad som påstås vara det första försöket att använda genterapi för att förebygga normalt åldrande .

Elizabeth Parrish, den 44-åriga VD:n för en bioteknikstartup som heter BioViva, säger att hon genomgick en genterapi på en okänd plats utomlands förra månaden, ett första steg i vad hon säger är en plan för att utveckla behandlingar för ålderdomshärjningar som Alzheimers och muskelförlust. Jag är patient noll, deklarerade hon under en Q&A på hemsidan Reddit på söndag. Jag har åldrande som en sjukdom.

Sedan förra veckan, MIT Technology Review har försökt att självständigt verifiera riktigheten av Parrishs påståenden, särskilt hur hon fick den genetiska terapin. Även om många viktiga detaljer inte kunde bekräftas, sa personer som är involverade i hennes företag att den medicinska proceduren ägde rum den 15 september i Colombia.

Illustration av Daniel Zender

Experimentet tycks sannolikt bli ihågkommet som antingen ett nytt låg i medicinsk kvacksalveri eller kanske den osannolika starten på en era där människor får genetiska modifieringar inte bara för att behandla sjukdomar utan för att vända åldrandet. Det väcker också etiska frågor om hur snabbt sådana behandlingar ska testas på människor och om de borde utvecklas utanför tillsynsmyndigheternas granskning. Området för anti-aging forskning är känt för att locka en blandning av seriösa forskare, vitaminentreprenörer, futurister och vevar som trampar på olika vägar till odödlighet, inklusive hjärnfrysning.

Parrishs påståenden satte igång en kamp bland medlemmar i hennes företags vetenskapliga rådgivande styrelse för att förstå vad som hade hänt. En tog avstånd från företaget. Det här är ett stort problem, säger George Martin, professor vid University of Washington och tidigare vetenskaplig chef för American Federation of Aging Research. Han säger att han gick med på att ge Parrish råd för flera månader sedan men sa upp sig från sin roll under helgen. Jag är väldigt upprörd över det som händer. Jag skulle uppmana till massor av prekliniska studier, säger han.

Även om hon saknar formell vetenskaplig utbildning, har Parrish under de senaste två åren vuxit fram som en entusiastisk talesman för livsförlängningsrörelsen på bloggar och podcaster. Enligt dokument som lämnades in till Securities and Exchange Commission den 27 april, hade hon samlat in $250 000 till BioViva, som listar ett blygsamt tvårumshem utanför Seattle som sitt huvudkontor. Hennes LinkedIn-profil listar en arbetshistoria som går tillbaka sex år, inklusive administrativa roller på mjukvaruföretag.

Parrish sa i en intervju att hon valde att kringgå U.S. Food and Drug Administration genom att prova proceduren utomlands. FDA kräver kostsamma prövningar, och åldrandet i sig är inte allmänt erkänt som en sjukdom som kan åtgärdas med läkemedel. Vad vi gjorde är att vi gick framåt för att försöka behandla biologiskt åldrande, säger Parrish. Vi försöker vända åldrandet på en biologisk nivå.

Hennes påståenden verkar öka möjligheten för en marknad för medicinsk turism utomlands för oprövade genetiska terapier. Genterapipreparat, som använder ett virus för att överföra DNA till mänskliga celler, kan visa sig vara riskabla. Men tekniken har avancerat så långt under det senaste decenniet att den är inom räckhåll för ett litet företag.

Ytterligare en framstående vetenskapsrådgivare listad av BioViva är Harvard Medical Schools genomikexpert George Church, som inkluderar BioViva i en lista på sin webbplats över cirka 100 företag han samarbetar med. Church sa förra veckan att han också försökte ta reda på exakt vad som hade hänt i Latinamerika. Jag tror att det är på riktigt, sa han i en intervju. Det fanns vissa indikationer på att det kunde hända. Företag i smygläge kan göra vad de vill.

Church säger att han inte höll med om att undvika tillsynsmyndigheter och tillade att BioViva verkar vara en enmansshow. Men han säger att han fann Parrishs påståenden rimliga. En student i hans labb, säger han, skulle kunna förbereda en genetisk behandling som lämpar sig för experiment på djur inom några dagar.

Parrish säger att hon hade fått två former av genterapi som producerats under kontrakt med ett kommersiellt laboratorium, som hon inte identifierade, utanför USA. I en behandling, säger hon, fick hon injektioner i sina muskler innehållande genen follistatin, som i djurförsök har visat sig öka muskelmassan genom att blockera myostatin, som i sig är en hämmare av muskeltillväxt. Hon säger att hon också fick en intravenös dos av virus som innehöll genetiskt material för att producera telomeras, ett protein som förlänger telomerer, en komponent i kromosomerna som kallas den åldrande klockan. Telomeras är ett vanligt mål för anti-aging forskning eftersom molekylen finns i celler som kan fortsätta att dela sig på obestämd tid, som stamceller och tumörer.

BioViva verkar ha hämtat sin inspiration, och sina grundläggande genetiska recept, från forskning publicerad av vanliga labb. Idén för att förlänga livslängden med till exempel telomeras är baserad på arbete från laboratoriet av Maria Blasco, en spansk forskare som under 2012 visade att telomerasgenterapi kunde förlänga livslängden för möss med så mycket som 20 procent.

Parrish säger att den andra behandlingen hon fick var mycket lik en studie av en follistatingenterapi på gång hos pojkar med muskeldystrofi vid Nationwide Children's Hospital i Columbus, Ohio. Detaljer om den tekniken har publicerats i vetenskapliga tidskrifter.

Church, Harvard-professorn, säger att han tror att riktade DNA-förändringar faktiskt kan förlänga den normala mänskliga livslängden, som har en maximal längd på cirka 120 år. Tidigare denna månad, vid ett möte med National Academy of Sciences organiserat för att väga policyn för genetiska ingrepp, föreslog Church telomeras som ett allvarligt övervägande. Jag tror att vi är väldigt nära. Jag tror att världen är nära, så länge vi inte har ett bakslag, säger han. Förlängningen av livslängden är ganska dramatisk i modellorganismer ... det skulle vara fantastiskt hos människor.

Parrish beskrivs som mycket effektiv när det gäller att anmäla andra att delta i hennes ansträngningar, trots hennes brist på medicinsk expertis. Det är svårt att säga nej till henne. Hon är så charmig. Hon får en fot inom dörren, säger Michael Fossell, en entreprenör och läkare som nyligen startade sitt eget genterapiföretag, Telocyte, för att arbeta med telomeras för att behandla Alzheimers.

En aktuell samarbetspartner i BioViva-projektet är Jason Williams, en radiolog som har tilldragit sig granskning för att erbjuda olicensierade stamcellsbehandlingar till patienter som lider av amyotrofisk lateralskleros, eller ALS. Williams säger att han slutade tillhandahålla dessa behandlingar i USA 2013, efter att FDA bad honom att sluta och sa att de krävde myndighetens godkännande. Williams etablerade senare en klinik i Bogotá, Colombia.

I en intervju sa Williams att han var delägare i BioViva och hade överlåtit rättigheter i ett patent till företaget. Han sa att behandlingen hade inträffat i Colombia, men inte på hans klinik. Både han och Parrish avböjde att namnge den inblandade läkaren; Parrish ville inte bekräfta landet där det ägde rum.

MIT Technology Review försökte bekräfta aspekter av Parrishs berättelse, delvis genom att prata med Matthew Andrews, en filmskapare i Los Angeles som sa att han filmade Parrishs behandling i september inne på ett blygsamt utrustat läkarmottagning, där hon tillträddes av en läkare och en sjuksköterska, som också samlade in blod tester. Det var ett procedurrum, inte många högteknologiska prylar. Hon låg på sängen, vaken, fick injektionerna och ansluten till en IV, sa han. Det var händelselöst ur en åskådars synvinkel, även om jag inte vet vad som pågick inuti kroppen när det hände.

Matthew Scholz, VD för Immusoft, en riskkapitalstödd startup som planerar en FDA-studie av en genterapi för en metabolisk störning, säger att Parrishs påståenden kan inspirera entusiastiska amatörer att försöka modifiera sitt eget DNA, eller någon annans, och därmed ändra balansen kraft till patienterna.

Till exempel säger Scholz, som säger att han också erbjöd Parrish teknisk rådgivning, att han under ebolautbrottet snabbt och billigt kunde utföra ett test av en genterapi på apor, så att deras kroppar skulle producera en antikropp mot viruset. Det får dig att fråga, tänk om du kunde göra genterapi i garaget? han säger. Scholz säger att han inte hade förhandskännedom om Parrishs planer på att genomföra en faktisk behandling.

Parrish säger att hon inte sökte godkännande från någon för att utföra experimentet. I USA är medicinsk forskning vanligtvis godkänd av styrelser inklusive medicinska etiker. Vi som företag har vår egen etik, säger hon och syftar på vad hon kallar behovet av billiga genterapibehandlingar. Jag kommer verkligen inte att be någons tillåtelse att potentiellt skapa nya industrier och botemedel.

Fossell, anti-aging-entreprenören, säger att även om Parrish på något sätt skulle lyckas bromsa åldrandet av hennes kropp, ett resultat som han bedömde som osannolikt, skulle experimentet inte ha någon inverkan på grund av hur det genomfördes. Problemet är att ingen kommer att tro på dem, säger han. Trovärdigheten blir noll även om de har rätt på pengarna.

Dölj