CRISPR: Nästa behandling för hörselnedsättning?

Kategori: Bioteknik Postad 20 dec

Forskare har använt genredigeringsverktyget för att återställa hörseln hos djur med en genetisk form av dövhet.

Arbetet, som är detaljerad onsdag i journalen Natur , gjordes på möss, men en liknande teknik kunde så småningom användas på människor. Hos möss injicerade forskare CRISPR-Cas9 direkt i de små hårstråna i innerörat, som fångar upp vibrationerna från ljudvågor och omvandlar dem till signaler som hjärnan kan tolka (i bilden ovan visas en muss cochlea-hår grönt).

När dessa hårceller är skadade – vilket kan hända om du till exempel lyssnar på för mycket hög musik – leder det till hörselnedsättning. Mutationer i vissa gener har en liknande effekt.

I den Natur forskare kapslade in CRISPR-systemet i små lipidbubblor för att rikta in sig på Tmc1-genen, som får hårceller att producera ett onormalt, giftigt protein som bygger upp och dödar celler. Hos både människor och möss orsakar nedärvning av bara en kopia av genen progressiv hörselnedsättning som leder till dövhet. Hos människor har många gener kopplats till ärftlig dövhet.

När det injicerades i snäckan, den spiralformade delen av örat som ansvarar för hörseln, kunde CRISPR störa den dövhetsorsakande genen. Vi har tidigare utforskat varför detta kan vara ett bra sätt att leverera CRISPR till en person (se Det enklaste stället att använda CRISPR kan vara i ditt öra).

Hos möss som fick CRISPR-injektionen överlevde fler hårceller och växte tillbaka veckor senare. För att testa sin hörsel placerade forskare elektroder på djurens huvuden och övervakade aktiviteten i hjärnregioner som är involverade i hörseln. De obehandlade mössen behövde utsättas för starkare ljud för att utlösa hjärnaktivitet än de behandlade mössen.