211service.com
CRISPR kan hjälpa oss att bota sicklecellssjukdom. Men patienterna är försiktiga.
Mikrofotografi av sickleceller Wikimedia commons
En genredigeringsteknik som har visat sig lovande som ett potentiellt botemedel mot sicklecellssjukdom är nu testas på människor . Men om det fungerar, kommer de som behöver det ens kunna få det? Nu när ett botemedel kan vara i sikte är det här en akut fråga, säger vinna bonham , en senior rådgivare till direktören för National Human Genome Research Institute.
Sicklecellanemi (SCD) är en genetisk blodsjukdom som drabbar miljontals människor i världen. Det orsakar produktion av onormala röda blodkroppar och kan leda till intensiv smärta, stroke och organ- och vävnadsskador.
Ur ett vetenskapligt perspektiv är det en spännande tid för människor som lider av sjukdomen, sa Bonham idag vid MIT Technology Reviews EmTech-konferens. Forskare testar en teknik som använder det exakta genredigeringsverktyget CRISPR för att modifiera en enda gen associerad med sjukdomen.
Justin Saglio
Men ur en sociologisk synvinkel, hävdade Bonham, har arbetet bara börjat. SCD är vanligare i vissa etniska grupper, särskilt personer med afrikansk härkomst. Och medan det finns omkring 100 000 människor med sjukdomen i USA, bor de allra flesta i Afrika söder om Sahara och Indien, sa Bonham.
Han och kollegor genomförde nyligen en studie avsedda att utforska attityder och övertygelser om den lovande tekniken som hålls bland personer med SCD, deras familjemedlemmar och deras läkare. Många av personerna som Bonham och hans kollegor talade med uttryckte skepsis mot att ett potentiellt CRISPR-baserat botemedel skulle vara överkomligt och tillgängligt för dem som behöver det. Även om de fann förnyat hopp, observerade de också varnande, oroliga undertoner till detta hopp, som de drog slutsatsen delvis berodde på decennier av medicinsk befrielse från SCD-gemenskapen.
Enligt en läkare som intervjuats för studien finns det en risk att andra sällsynta sjukdomar som tenderar att drabba människor med mer resurser kan få mer uppmärksamhet och eventuellt finansiering. Som ett resultat finns det en oro för att SCD-populationen kan bli kvar i dammet. Denna befolkning är redan skeptisk, eftersom de har lämnats i dammet med så många andra saker, tillade läkaren.
Förutom ett botemedel i sig behöver vi också bättre och billigare sätt att utöka fördelarna med denna nya teknik, sa Bonham. Potentialen är stor, men vi måste ställa frågan: Vem kommer att gynnas?