CRISPR används för att behandla en patient med en farlig blodsjukdom

Kategori: Bioteknik Postad 25 feb

Ett schweiziskt bioteknikföretag säger det har använt CRISPR för att behandla en patient med beta-talassemi, vilket markerar genredigeringsteknikens första försök som drivs av den västerländska läkemedelsindustrin.

Behandlingen: CRISPR Therapeutics, Zug, Schweiz, säger att de använde CRISPR för att försöka bota en enda patient av beta-talassemi, en farlig blodsjukdom som gör människor beroende av transfusioner. Vertex Pharmaceuticals i Boston sponsrar insatsen.

Problemet: Personer med beta-talassemi ärver defekta kopior av genen som gör hemoglobin, den molekyl som röda blodkroppar använder för att transportera syre. Men allas kropp har en andra kopia av genen – som kallas fosterhemoglobin – som stängs av efter att vi föds. I den kliniska prövningen , forskare använder CRISPR-redigering i ett försök att slå på fostergenen igen.

Utanför kroppen: Behandlingen går ut på att samla in benmärgsstamceller från en patient och sedan fixera deras DNA i labbet med CRISPR. Efter det återinfunderas cellerna i blodomloppet. I teorin kan engångsbehandlingen bota sjukdomen, även om det är för tidigt att veta resultatet. CRISPR Therapeutics säger att de kommer att vänta för att se hur den första patienten svarar innan de behandlar fler människor. Företaget har också planer på att behandla patienter med sicklecellanemi genom att använda samma strategi.

En kommersiell först? CRISPR Therapeutics och Vertex hävdar att de är de första företagen som behandlar en patient med CRISPR. Tekniken har dock redan använts i Kina på cancerpatienter, och vissa har deltagit i studier stöds av bioteknikföretag där .