Broad Institute får patent på revolutionär genredigeringsmetod

En av de viktigaste genetiska teknologierna som utvecklats under de senaste åren är nu patenterad och forskare undrar vad de kommer att få och inte får göra med den kraftfulla metoden för att redigera genomet.

På tisdag, Broad Institute of MIT och Harvard meddelat att det hade beviljats ​​en patent som täcker komponenterna och metodiken för CRISPR – ett nytt sätt att göra exakta, riktade förändringar av en cells eller en organisms genom. CRISPR skulle kunna revolutionera biomedicinsk forskning genom att ge forskare ett effektivare sätt att återskapa sjukdomsrelaterade mutationer i försöksdjur och odlade celler; det kan också ge ett aldrig tidigare skådat sätt att behandla sjukdom (se Genomkirurgi).

Patentet, som utfärdades bara sex månader efter att ansökan lämnades in, täcker en modifierad version av CRISPR-Cas9-systemet som finns naturligt i bakterier, som mikrober använder för att försvara sig mot virus. Patentet omfattar även metoder för att designa och använda CRISPRs molekylära komponenter.

Uppfinnaren som anges på patentet är Feng Zhang , en MIT-forskare och kärnfakultetsmedlem i Broad. Zhang var en MIT Technology Review Innovator under 35 år 2013 .

Patentet beskriver hur verktygen kan användas för att behandla sjukdomar, och listar många specifika tillstånd från epilepsi, till Huntingtons, till autism och makuladegeneration. En av de mest spännande möjligheterna för CRISPR är dess potential att behandla genetiska störningar genom att direkt korrigera mutationer på en patients kromosomer. Det skulle göra det möjligt för läkare att behandla sjukdomar som inte kan åtgärdas med mer traditionella metoder, ett mål som redan satts upp av en startup som grundades av Zhang och heter Läkemedel utfärdade (se Ny metod för genomredigering kan göra genterapi mer exakt och effektiv).

En annan grundare av Editas, Jennifer Doudna , och hennes institut, University of California, har en oavgjord patentansökan för CRISPR-teknologi. Hur den västkustapplikationen kommer att påverkas är ännu inte klart. Det är också oklart vilken inverkan Broads anspråk på tekniken kommer att ha på dess kommersiella användning och på grundforskning.

Chelsea Loughran , en advokat för immaterialrättstvister som har följt CRISPR under det senaste året, säger att många människor redan använder CRISPR och det är inte klart om det nu kommer att bli svårare för dem att göra det. Allt detta ligger i händerna på MIT och Broad, säger hon.

Medan MIT, Harvard och Broad alla tillsammans äger CRISPR-patenten som tillkännagavs i går, hanterar Broads teknologilicenskontor beslut om vem som ska få licenser för att använda tekniken, säger Lita Nelsen , direktör för MIT Technology Licensing Office. (Licenser är formella tillstånd att använda en patenterad teknik, ofta i utbyte mot pengar.)

En talesperson för Broad säger att specifika detaljer kring licensiering inte är tillgängliga för närvarande, men Broad har för avsikt att göra denna teknik allmänt tillgänglig för forskare.

Nelsen säger att MIT:s erfarenhet av att patentera en annan genetisk teknologi – korta interfererande RNA – ger ett bra exempel på vad man kan förvänta sig för CRISPR-patenten. Korta interfererande RNA är en familj av molekyler som kan användas för att tysta gener i många organismer. Dessa molekyler används i stor utsträckning av grundforskare.

Nelsens kontor beviljade licenser att använda den störande RNA-tekniken till olika grupper, med olika typer av tillstånd. En startup som heter Alnylam fick en exklusiv licens att använda tekniken för att försöka utveckla behandlingar för patienter (se The Therapeutic Potential of RNAi ). Dessutom beviljade MIT icke-exklusiva licenser till ett fåtal företag som ville sälja de molekylära komponenterna i genljudstekniken.

Anledningen till att universitet patenterar grundläggande forskningsverktyg är att ge incitament att utveckla det, säger Nelsen. Att omvandla en sådan teknik till en medicinsk behandling är en oerhört dyr process, säger hon. Om du inte patenterade skulle det inte bli gjort, säger Nelsen.

MIT går inte efter akademiska forskare som producerar labbgjorda versioner av de molekylära komponenterna för gen-tysta teknologin, säger hon. Om Broad technology licensing office följer det exemplet så bör de nya patenten inte påverka akademiker som vill använda verktyget för grundforskning, säger Nelsen. Det skulle vara goda nyheter, eftersom CRISPR anses vara en stor välsignelse för biologisk vetenskap. För närvarande håller dock Broad hårt på sina planer för patentet.

Dölj