211service.com
Även för 500 000 USD kan genterapi vara ett fynd för vissa sjukdomar
Novartis
U.S.A. Food and Drug Administration godkände nyligen vad den kallade den första genterapin i landet. Terapin, som kallas Kymriah och tillverkad av Novartis, använder en patients egna celler – som är genetiskt modifierade utanför kroppen – för att behandla en dödlig typ av barnleukemi. Behandlingen har haft häpnadsväckande effekter, vilket resulterat i fullständig cancerremission hos vissa patienter.
Tanken bakom genterapi är att genetiskt material används som ett levande läkemedel för att behandla sjukdomar. Forskare har försökt få genterapier att fungera i decennier, så Kymriahs godkännande är historiskt. Men terapins prislapp på 475 000 dollar möttes omedelbart av larm och kritik från patientförespråkare. Fler genterapier är under utveckling, och de kan också kosta hundratusentals dollar. Och medan vissa ser klistermärken chock, andra ser ett fynd.
Det beror på att många genterapier lovar att bli direkta botemedel med en engångsinjektion, en fundamentalt annorlunda inställning till medicin. Huruvida och hur mycket försäkringsbolag kommer att betala för dessa behandlingar är stora frågor som det amerikanska hälso- och sjukvårdssystemet kommer att behöva brottas med när fler av dem kommer ut på marknaden. Försäkringsbolagen har ännu inte sagt om de kommer att täcka Kymriah.
Totalt 504 genterapier för cancer, genetiska störningar och infektionssjukdomar är för närvarande i kliniska prövningar - 34 av dessa är i det mest avancerade teststadiet, enligt Alliance for Regenerative Medicine, en industrigrupp. Vissa kan faktiskt vara en bättre affär än för närvarande tillgängliga behandlingar. Kostnaden för att behandla vissa allvarliga medicinska tillstånd under en persons livstid, eller till och med för bara några år, kan snabbt öka. Vi körde siffrorna på några av dem.
Sicklecellanemi. Patienter med sicklecell, en otroligt smärtsam blodsjukdom, hamnar ofta på akutmottagningar på sjukhus, vilket kostar det amerikanska sjukvårdssystemet miljoner om året. En studie från 2009 i American Journal of Hematology tittade på data från Florida Medicaid-programmet och fann att den genomsnittliga årliga kostnaden för sjukvård för sicklecellspatienter varierade från $10 704 för barn upp till nio år till $34 266 för de i åldern 30 till 39 år. Livstidskostnader för sjukvård för en 45-åring med sicklecellssjukdom nådde $953 640. Tidigare i år, bioteknikföretaget Bluebird Bio rapporterad att dess experimentella genterapi botade en tonårspojke i Frankrike.
Hemofili. Personer med blödarsjuka – mestadels män – saknar det protein som kroppen behöver för att koagulera blod. Som ett resultat behöver patienter regelbundna injektioner av koagulationsfaktor, vilket kan kosta tiotals till hundratusentals dollar per år baserat på en persons vikt. En analys från 2016 i American Journal of Managed Care fann att den årliga genomsnittliga kostnaden per patient för män med hemofili var 155 136 USD. De med blödarsjuka A hade något högre sjukvårdskostnader - 162 054 USD per år - än de med blödarsjuka B, som var cirka 127 194 USD per år. Tidiga kliniska prövningsresultat från Spark Therapeutics har visat att genterapi i huvudsak kan bota hemofili B. UniQure och Baxalta testar också genterapier för hemofili, medan BioMarin undersöker en för hemofili A.
Immunbriststörningar. Svår kombinerad immunbrist, även känd som SCID, eller bubble boy disease, är en sällsynt, ärftlig sjukdom som gör immunsystemet praktiskt taget värdelöst mot patogener. Detta gör barn som föds med det extremt sårbara för infektionssjukdomar, och utan behandling kommer barn ofta att dö inom de två första levnadsåren. En genterapi är redan tillgänglig i Europa, marknadsförd som Strimvelis av GlaxoSmithKline. Det kostar 594 000 euro, eller cirka 712 000 dollar, men kommer med en pengarna-tillbaka-garanti om patienterna inte blir botade. En benmärgstransplantation erbjuder också ett botemedel, och sjukdomen kan hanteras med enzymersättningsterapier. Men GlaxoSmithKline har sagt att dessa kan kosta mer än 4 miljoner dollar för en enskild patient under loppet av ett decennium. Genterapiförsök för SCID pågår i USA, och Storbritannien-baserade Orchard Therapeutics utvecklar en terapi som skulle konkurrera med GlaxoSmithKlines.
Vissa cancerformer. Vissa typer av cancer är redan otroligt dyra att behandla och kräver att patienter tar läkemedel för att hålla cancerceller på avstånd och hantera biverkningar av sjukdomen. David Mitchell, grundare av förespråkargruppen Patients for Affordable Drugs, har multipelt myelom, som är obotligt men behandlingsbart. För att hålla sig frisk går han till sin läkare 22 gånger om året för en injektion på 20 000 USD av läkemedel. Över ett år kommer det till cirka 440 000 dollar. Flera nya cancerläkemedel kostar uppemot 100 000 dollar per år.
Michael Werner, verkställande direktör för Alliance for Regenerative Medicine, säger att en genterapi bör prissättas utifrån dess värde för patienten och för samhället, vilket han säger inkluderar förbättringar av livskvaliteten för patienten och potentiella kostnadsbesparingar.
Om vi kan hålla människor borta från framtida sjukhusbesök och undvika betydande framtida kostnader för hälso- och sjukvården, är att ge någon en genterapi förvisso ett kostnadseffektivt sätt att ge dem hälsovård och kanske det mest kostnadseffektiva sätt, säger han.
Ed Schoonveld, expert på prissättning och marknadstillträde på konsultföretaget ZS Associates, säger att det är svårt att sätta ett ekonomiskt värde på ett läkemedel som kan vara fullständigt livsförändrande – eller livräddande. En fråga som kommer att kvarstå även efter att vissa av dessa behandlingar godkänts är hur länge deras effekter varar. Så fort vi lanserar ett läkemedel har vi vanligtvis inte en fullständig bild av vad den långsiktiga effekten av läkemedlet är, säger Schoonveld.
Genterapiförsök har följt patienter i bara några år efter behandlingen, så det är ännu inte känt om de erbjuder ett långsiktigt botemedel.