Är 850 000 $ för en blindhetsbehandling värt det?

Kategori: Bioteknik Postad 03 jan

Spark Therapeutics, som gör terapin, tillkännagav idag den enorma prislappen. Kallas Luxturna och godkändes av FDA i december, men Spark avslöjade inte priset då.

Nu har den gjort det. Och det är mycket.

I en klass för sig. Den enda godkända genterapin för en ärftlig typ av blindhet kommer att kosta 425 000 dollar per öga - den dyraste enstaka dosen av ett läkemedel i USA. Vid 850 000 dollar för båda ögonen skulle det vara mer än 10 gånger mediannettoförmögenhet för en amerikansk familj.

Vem kommer att gynnas? Behandlingen är avsedd att återställa synen hos personer som har en specifik genetisk mutation som orsakar degeneration av näthinnan. Spark har inte sagt hur många personer det är, men enligt våra egna uppskattningar kan det vara färre än 30 patienter per år.

Är det värt det? Medan behandlingen stoppar patienternas syn från att bli sämre och till och med återställer en viss syn, är det inte ett botemedel, och ingen är säker på hur länge effekterna varar. Däremot botar en genterapi på marknaden i Europa, kallad Strimvelis, effektivt patienter med en sällsynt typ av immunbrist till det låga, låga priset på 714 000 USD.