211service.com
Amerikanska läkare planerar att behandla cancerpatienter med CRISPR
Genredigerade immunceller kan hjälpa till att utplåna dödliga tumörer. 17 januari 2018
pennmedicin
Det första mänskliga testet i USA som involverar genredigeringsverktyget CRISPR kan börja när som helst och kommer att använda DNA-skärningstekniken i ett försök att bekämpa dödliga cancerformer.
Läkare vid University of Pennsylvania säger att de kommer att använda CRISPR för att modifiera mänskliga immunceller så att de blir experter på cancermördare, enligt planerna postade denna vecka i en katalog av pågående kliniska prövningar.
Studien kommer att registrera upp till 18 patienter som kämpar mot tre olika typer av cancer - multipelt myelom, sarkom och melanom - i vad som kan bli den första medicinska användningen av CRISPR utanför Kina, där liknande studier har pågått.
En rådgivande grupp till National Institutes of Health gav initialt grönt ljus till Penn-forskarna i juni 2016 (se First Human Test of CRISPR Proposed ), men fram tills nu var det inte känt om rättegången skulle fortsätta.
'Vi är i de sista stegen av att förbereda oss för rättegången, men kan inte ge ett specifikt beräknat startdatum, sa en talesperson för Penn Medicine MIT Technology Review .
Parker Institute for Cancer Immunotherapy, en välgörenhetsorganisation inrättad av miljardären entreprenören Sean Parker, en av grundarna av musikdelningssajten Napster, bekräftade att det hjälper till att finansiera studien.
CRISPR-försöket, som leds av läkaren Edward Stadtmauer, innebär omprogrammering av en persons immunceller för att hitta och attackera tumörer.
För att förbättra behandlingen avser Penn-forskare att använda CRISPR för att radera två gener i patienternas T-celler för att göra dem till bättre cancerkämpar. En av generna som ska tas bort gör en kontrollpunktsmolekyl, PD-1, som cancerceller utnyttjar för att bromsa immunförsvaret.
En ytterligare redigering kommer att radera receptorn som immunceller normalt använder för att känna av fara, som bakterier eller sjuk vävnad. En konstruerad receptor, tillsatt i dess ställe, kommer istället att styra dem mot särskilda tumörer.
I studien kommer läkare att ta bort människors blodkroppar, modifiera dem med CRISPR i labbet och sedan infundera dem tillbaka till patienterna.
Detta tillvägagångssätt utanför kroppen, som kallas ex vivo genterapi, anses vara mindre riskabelt än att injicera CRISPR direkt i en persons blodomlopp, vilket kan orsaka immunreaktioner.
En andra CRISPR-prövning som kan börja i Europa senare i år kommer också att fortsätta ex vivo-metoden. CRISPR Therapeutics, ett bioteknikföretag baserat i Cambridge, Massachusetts, bad europeiska tillsynsmyndigheter i december om tillstånd att försöka bota beta-talassemi, en blodsjukdom, genom att göra en genetisk justering av människors blodkroppar.