Åh – CRISPR kanske inte fungerar i människor

Kategori: Bioteknik Postad 05 jan

Ett prov av mänskligt blod har visat sig vara en överraskning: de flesta människor kan vara immuna mot en av världens största framsteg inom genteknik.

Det ligger i vårt blod: Forskare sökte i blodet hos 22 nyfödda och 12 vuxna efter antikroppar mot de två viktigaste typerna av Cas9, det skärande proteinet som fungerar som affärsändan för genredigeringsverktyget. De hittade de skyddande molekylerna i mer än 65 procent av personerna de undersökte.

Än sen då? Det finns stora förhoppningar om CRISPR-baserade genterapikurer. Men immunitet kan innebära att dessa behandlingar inte fungerar. Immunsvar kan hindra en säker och effektiv användning av CRISPR för att behandla sjukdomar och kan till och med resultera i betydande toxicitet för patienter, skriver Matthew Porteus från Stanford University och kollegor i en papper publicerad på bioRxiv.

Varför är vi immuna mot det här? De mest populära versionerna av Cas9-proteinet kommer från två bakterier, S. aureus och S. pyogenes , som regelbundet infekterar människor. Vi är redo för dem.

Lösningar: Nya CRISPR-system finns där ute som bara väntar på att upptäckas i bakterier som människokroppen aldrig har sett - som de som lever i hydrotermiska ventiler, säg. Att extrahera celler från våra kroppar, behandla dem med CRISPR och sedan lägga tillbaka dem kan också fungera.